[发明专利]方法

权利要求书

1．修饰的造血干细胞(MHSC)，包含至少一种可表达目的核苷酸序列(NOI)，其中所述NOI或每种NOI可操作地连接于一种或多种局部缺血样效应元件(ILRE)。

2．结合一种或多种药物的权利要求1的MHSC，所述药物能够使所述MHSC分化。

3．药用组合物，包含可任选地与药学上可接受的稀释剂、赋形剂或载体混合的权利要求1或权利要求2的MHSC。

4．用于医药的根据权利要求1或权利要求2的MHSC。

5．在局部缺血环境中表达一种或多种NOI的方法，包括在所述局部缺血环境中在根据权利要求1或权利要求2的MHSC中表达一种或多种NOI。

6．根据权利要求1或权利要求2的MHSC的用途，用于生产治疗与局部缺血相关或由其引起的疾病的药物。

7．治疗需要治疗的个体的方法，包括给予根据权利要求1或权利要求2的MHSC或根据权利要求3的药用组合物，并允许所述一种或多种NOI的一种或多种表达。

8．基于或得自任何一种或多种以下实体的载体或质粒：pE1splA、pCI-Neo、pE1RevE、pE1HORSE3.1、pE1PEGASUS4、pCI-Rab、pE1Rab。

9．修饰的HSC(MHSC)，它包含在巨噬细胞中可操作的效应元件。

10．修饰的细胞，包含在所述细胞中有活性的效应元件；和一种NOI；其中通过用一种或多种病毒载体经病毒转导而转化细胞，制备所述修饰的细胞，其中至少一种所述病毒载体包含所述NOI和/或所述效应元件。

11．用于体内基因传递的杂种病毒载体系统，所述系统包含一种或多种编码第二病毒载体的第一病毒载体，所述第一病毒载体能够感染第一靶细胞，并表达其中的所述第二病毒载体，所述第二载体能够转导第二靶细胞，其中所述第一病毒载体和/或所述第二病毒载体包含本发明的ILRE。

12．根据权利要求11的杂种病毒载体系统，其中所述第一载体得自或基于腺病毒载体和/或所述第二病毒载体得自或基于反转录病毒载体，最好是慢病毒载体。

13．腺病毒载体的用途，即将ILRE调节的基因传递至任何细胞类型，以用于任何疾病。

14．反转录病毒载体的用途，即将ILRE调节的基因传递至任何细胞类型，以用于任何疾病。

15．腺病毒载体和慢病毒载体组合的用途，将ILRE调节的基因传递至任何细胞类型，以用于治疗疾病。

16．修饰的分化细胞(最好是终末分化细胞)，包含至少一种可表达目的核苷酸序列(NOI)，其中所述NOI或每种NOI可操作地连接于一种或多种在所述分化细胞中有活性的效应元件。

17．一种或多种腺病毒载体构成物，它们在正常组织中显示低基础活性，但在局部缺血条件下被强诱导。

18．一种或多种慢病毒载体构成物，它们在正常组织中显示低基础活性，但在局部缺血条件下被强诱导。

19．一种或多种腺病毒构成物和慢病毒载体构成物的组合，它们在正常组织中显示低基础活性，但在局部缺血条件下被强诱导。

20．一种或多种本文定义的新型载体或构成物或启动子或调节元件。