[发明专利]PPFIA1基因在制备治疗非依赖于BCR-ABL1的耐药性CML药物中的应用在审
| 申请号： | 202210870013.9 | 申请日： | 2022-07-22 |
| 公开（公告）号： | CN115192601A | 公开（公告）日： | 2022-10-18 |
| 发明（设计）人： | 费嘉;李楚婷;苏睿;王秀元 | 申请（专利权）人： | 暨南大学 |
| 主分类号： | A61K31/713 | 分类号： | A61K31/713;A61P35/02;C12N15/113 |
| 代理公司： | 广州市华学知识产权代理有限公司 44245 | 代理人： | 郭炜绵 |
| 地址： | 510632 广东*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | ppfia1 基因 制备 治疗 依赖于 bcr abl1 耐药性 cml 药物 中的 应用 | ||
1.PPFIA1基因在制备治疗非依赖于BCR-ABL1的耐药性慢性粒细胞白血病药物中的应用，其特征在于：所述的非依赖于BCR-ABL1的耐药性慢性粒细胞白血病是指不存在以下任一种突变的伊马替尼耐药性细胞株：T315I、E255K、E255V、G250E、Q252H、Y253H。
2.抑制PPFIA1基因表达的试剂在制备治疗非依赖于BCR-ABL1的耐药性慢性粒细胞白血病药物中的应用，其特征在于：所述的非依赖于BCR-ABL1的耐药性慢性粒细胞白血病是指不存在以下任一种突变的伊马替尼耐药性细胞株：T315I、E255K、E255V、G250E、Q252H、Y253H。
3.根据权利要求1或2所述的应用，其特征在于：所述的伊马替尼耐药性细胞株是指K562-IMR和KCL22-IMR。
4.根据权利要求2所述的应用，其特征在于：所述抑制PPFIA1基因表达的试剂包括靶向PPFIA1基因的siRNA(PPFIA1-siRNA)，或包含所述siRNA的表达载体。
5.根据权利要求4所述的应用，其特征在于：所述PPFIA1-siRNA的序列为：
sense:5’-CCACAAAGCUCUGGAUGAAdTdT-3’
antisense:5’-UUCAUCCAGAGCUUUGUGGdTdT-3’。
6.根据权利要求1或2所述的应用，其特征在于：所述的药物还含有其他活性成分和辅料。
7.根据权利要求6所述的应用，其特征在于：所述的辅料为缓释剂、赋形剂、填充剂、粘合剂、湿润剂、崩解剂、吸收促进剂、吸附载体、表面活性剂或润滑剂。
8.根据权利要求1或2所述的应用，其特征在于：所述药物的剂型为气雾剂、片剂、胶囊剂、滴丸、丸剂、粉剂、溶液剂、混悬剂、乳剂、颗粒剂、脂质剂、透皮剂、口含剂、栓剂或冻干粉针剂。
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