[发明专利]一种基因组件、含有此基因组件的递送系统及其应用

权利要求书

1.一种基因组件，其特征在于，所述基因组件包括用于表达RNA序列的DNA序列以及与该DNA序列能够形成至少80％互补的补偿序列，所述RNA序列为miRNA-2911序列或与该miRNA-2911序列同源性大于85％的序列。

2.根据权利要求1所述的基因组件，其特征在于，所述表达RNA序列的DNA序列和与该DNA序列互补的补偿序列的结合紧密度被降低；优选的，所述结合紧密度的降低是指，表达RNA序列的DNA序列和与该DNA序列互补的补偿序列的结合能低于表达RNA序列的DNA序列和与该DNA序列互补的补偿序列完全匹配时的正常的结合能。

3.根据权利要求2所述的基因组件，其特征在于，所述表达RNA序列的DNA序列和与该DNA序列互补的补偿序列的结合能降低至完全匹配时的正常结合能的30％-85％。

4.根据权利要求3所述的基因组件，其特征在于，采用将与表达RNA序列的DNA序列互补的补偿序列中碱基G和/或C突变为A和/或T的方式，达到所述表达RNA序列的DNA序列和与该DNA序列互补的补偿序列的结合能降低的效果。

5.根据权利要求4所述的基因组件，其特征在于，所述与表达RNA序列的DNA序列互补的补偿序列中碱基G和/或C突变为A和/或T的数量为3-8个。

6.根据权利要求5所述的任意一种基因组件，其特征在于，所述与表达RNA序列的DNA序列互补的补偿序列是选自SEQ No.1-7任一所述的序列。

7.根据权利要求6所述的基因组件，其特征在于，所述miRNA-2911序列选自SEQ No.8和SEQ No.9所示的序列。

8.根据权利要求1所述的基因组件，其特征在于，所述基因组件还包括loop序列；所述基因组件的组成顺序为表达RNA序列的DNA序列-loop序列-与该DNA序列能够形成至少80％互补的补偿序列。

9.根据权利要求8所述的基因组件，其特征在于，所述loop序列为SEQ No.10所示的序列。

10.一种递送系统，其特征在于，所述递送系统含有如权利要求1-9任一所述的基因组件，递送系统能够在宿主的器官组织中富集，并在所述施用对象的器官组织中内源性地自发形成含有所述RNA序列的复合结构；所述RNA序列是具有医学意义的miRNA-2911序列或与其同源性大于85％的序列。

11.根据权利要求10所述的递送系统，其特征在于，所述递送系统为病毒载体或非病毒载体；所述病毒载体包括腺相关病毒载体、腺病毒载体、逆转录病毒载体，所述非病毒载体包括质粒载体、脂质体载体、阳离子多聚物载体、纳米颗粒载体、多功能信封式纳米载体。

12.根据权利要求11所述的递送系统，其特征在于，所述系统还包括启动子和靶向标签，所述靶向标签能够在被施用对象的器官组织中形成复合结构的靶向结构，所述靶向结构位于复合结构的表面，所述复合结构能够通过所述靶向结构寻找并结合目标组织，将所述miRNA-2911序列递送进入目标组织。

13.根据权利要求12所述的递送系统，其特征在于，所述系统包括以下任意一种线路或几种线路的组合：启动子与表达miRNA-2911序列的DNA序列、启动子与靶向标签、启动子与表达miRNA-2911序列的DNA序列与靶向标签。

14.根据权利要求10所述的递送系统，其特征在于，所述复合结构为外泌体。