[发明专利]腺相关病毒介导的基因向中枢神经系统转移

权利要求书

1.一种预防、抑制或治疗有需要的哺乳动物的与中枢神经系统疾病有关的一或多种症状的方法，其包含：提供对与所述疾病有关的基因产物免疫耐受化的哺乳动物；及向所述哺乳动物投与包含有效量的rAAV载体的组合物，所述rAAV载体包含编码基因产物的开放阅读框架，在所述哺乳动物中所述基因产物的表达预防、抑制或治疗所述一或多种症状。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述基因产物是所述哺乳动物中缺乏或有缺陷，由此导致溶酶体储积疾病的酶。

3.根据权利要求1到2中任一权利要求所述的方法，其中所述哺乳动物是具有免疫能力的成年哺乳动物。

4.根据权利要求1到3中任一权利要求所述的方法，其中所述rAAV载体是rAAV-1、rAAV-3、rAAV-4、rAAV-5、rAAV rh10或rAAV-9载体。

5.根据权利要求1到4中任一权利要求所述的方法，其中所述基因产物是α-L-艾杜糖醛酸酶、艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶、硫酸乙酰肝素硫酸酯酶、N-乙酰基-α-D-氨基葡糖苷酶、β-己糖胺酶、α-半乳糖苷酶、β半乳糖苷酶、β-葡糖苷酸酶或葡糖脑苷脂酶。

6.根据权利要求1到5中任一权利要求所述的方法，其中所述哺乳动物是人类。

7.根据权利要求1到6中任一权利要求所述的方法，其中所述疾病是α-L-艾杜糖醛酸酶缺乏。

8.根据权利要求1到6中任一权利要求所述的方法，其中所述疾病是I型粘多糖病、II型粘多糖病或VII型粘多糖病。

9.根据权利要求1到8中任一权利要求所述的方法，其中投与多剂。

10.根据权利要求1到8中任一权利要求所述的方法，其中每周一次投与所述组合物。