[发明专利]一种神经系统高亲和性的AAV载体及其应用有效
| 申请号： | 202210241656.7 | 申请日： | 2022-03-11 |
| 公开（公告）号： | CN114516901B | 公开（公告）日： | 2023-01-17 |
| 发明（设计）人： | 程诚;唐思琦;吴侠;肖啸;杜增民;蒋威;郑静 | 申请（专利权）人： | 上海勉亦生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C07K14/015 | 分类号： | C07K14/015;C12N15/864;C12N15/35;C12N5/10;C12N15/65;A61K9/00;A61K48/00;A61P9/14;A61P25/00;A61P27/02;A61P35/00 |
| 代理公司： | 上海华诚知识产权代理有限公司 31300 | 代理人： | 杜娟 |
| 地址： | 201413 上海市奉贤区自*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 神经系统 亲和性 aav 载体 及其 应用 | ||
1.AAV衣壳蛋白，其中，所述AAV衣壳蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO：2所示。
2.AAV载体在制备用于治疗神经系统疾病的药物载体中的应用，其中，所述AAV载体包含权利要求1所述的AAV衣壳蛋白。
3.根据权利要求2所述的应用，其中，所述神经系统疾病包括：神经退行性疾病、神经发育相关疾病、慢性疼痛、神经损伤、视网膜疾病或它们的组合。
4.核酸分子，其中，所述核酸分子编码权利要求1所述的AAV衣壳蛋白。
5.根据权利要求4所述的核酸分子，其中，所述核酸分子的核苷酸序列与SEQ ID NO：1所示的核苷酸序列具有至少70%的同一性。
6.根据权利要求4所述的核酸分子，其中，所述核酸分子的核苷酸序列与SEQ ID NO：1所示的核苷酸序列具有75%、80%、85%、90%、95%或99%的同一性。
7.根据权利要求4所述的核酸分子，其中，所述核酸分子的核苷酸序列如SEQ ID NO：1所示。
8.AAV载体，其中，所述AAV载体包含：
（i）权利要求1所述的AAV衣壳蛋白；和
（ii）病毒基因组。
9.根据权利要求8所述的AAV载体，其中，所述病毒基因组是天然的AAV基因组或人工重组的病毒基因组。
10.根据权利要求9所述的AAV载体，其中，所述病毒基因组是人工重组的病毒基因组，所述病毒基因组包含报告基因和/或外源性治疗基因。
11.基因工程细胞，其中，所述基因工程细胞中含有：
（i）第一核酸构建物，所述第一核酸构建物中含有针对神经系统疾病的外源性治疗基因；
（ii）第二核酸构建物，所述第二核酸构建物中含有
（iii）第三核酸构建物，所述第三核酸构建物是辅助质粒。
12.药物组合物，其中，所述药物组合物包含以下组分：
（i）权利要求8至10中任一项所述的AAV载体；和
（ii）赋形剂。
13.根据权利要求12所述的药物组合物，其中，所述药物组合物通过脑实质注射、鞘内注射、脑室内注射、软膜下注射、静脉注射、玻璃体内注射、视网膜下注射或它们的组合来施用。
14.根据权利要求12或13所述的药物组合物，其中，所述药物组合物为注射剂。
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