[发明专利]用于脉络膜上施用的制剂诸如高粘度制剂

权利要求书

1.一种适合施用于人受试者眼睛的脉络膜上腔(SCS)的药物组合物，其中所述药物组合物包含重组腺相关病毒(AAV)载体，所述重组AAV载体包含编码转基因的表达盒，并且其中所述药物组合物的粘度在约25cP至约3×10⁶cP之间，如在至多约1s^-1的剪切速率下所测量。

2.一种适合施用于人受试者眼睛的脉络膜上腔(SCS)的药物组合物，其中所述药物组合物包含重组腺相关病毒(AAV)载体，所述重组AAV载体包含编码转基因的表达盒，其中所述转基因是抗人血管内皮生长因子(抗VEGF)抗体，并且其中所述药物组合物的粘度在约25cP至约3×10⁶cP之间，如在至多约1s^-1的剪切速率下所测量。

3.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中在脉络膜上施用后的清除时间等于或大于参考药物组合物在脉络膜上施用后的所述清除时间，其中所述参考药物组合物包含所述重组AAV，所述重组AAV包含编码所述转基因的所述表达盒，其中当将所述药物组合物或所述参考药物组合物施用于所述脉络膜上腔时，所述重组AAV基因组拷贝的量是相同的，并且其中所述参考药物组合物的粘度为至多约24cP，如在至多约1s^-1的剪切速率下所测量。

4.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中在脉络膜上施用后的周向扩散小于参考药物组合物在脉络膜上施用后的周向扩散，其中所述参考药物组合物包含所述重组AAV，所述重组AAV包含编码所述转基因的所述表达盒，其中当将所述药物组合物或所述参考药物组合物施用于所述脉络膜上腔时，所述重组AAV基因组拷贝的量是相同的，并且其中所述参考药物组合物的粘度为至多约24cP，如在至多约1s^-1的剪切速率下所测量。

5.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中在脉络膜上施用后注射部位处的厚度等于或大于在脉络膜上施用参考药物组合物后注射部位处的厚度，其中所述参考药物组合物包含所述重组AAV，所述重组AAV包含编码所述转基因的所述表达盒，其中当将所述药物组合物或所述参考药物组合物施用于所述脉络膜上腔时，所述重组AAV基因组拷贝的量是相同的，并且其中所述参考药物组合物的粘度为至多约24cP，如在至多约1s^-1的剪切速率下所测量。

6.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中在脉络膜上施用后在所述眼睛中检测到所述转基因的表达水平的时间段长于在脉络膜上施用参考药物组合物后在所述眼睛中检测到所述转基因的表达水平的时间段，其中所述参考药物组合物包含所述重组AAV，所述重组AAV包含编码所述转基因的所述表达盒，其中当将所述药物组合物或所述参考药物组合物施用于所述脉络膜上腔时，所述重组AAV基因组拷贝的量是相同的，并且其中所述参考药物组合物的粘度为至多约24cP，如在至多约1s^-1的剪切速率下所测量。

7.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中在脉络膜上施用后所述眼睛中所述转基因的浓度等于或大于在脉络膜上施用参考药物组合物后所述眼睛中所述转基因的浓度，其中所述参考药物组合物包含所述重组AAV，所述重组AAV包含编码所述转基因的所述表达盒，其中当将所述药物组合物或所述参考药物组合物施用于所述脉络膜上腔时，所述重组AAV基因组拷贝的量是相同的，并且其中所述参考药物组合物的粘度为至多约24cP，如在至多约1s^-1的剪切速率下所测量。

8.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中在脉络膜上施用后注射部位处的转导率等于或大于在脉络膜上施用参考药物组合物后注射部位处的转导率，其中所述参考药物组合物包含所述重组AAV，所述重组AAV包含编码所述转基因的所述表达盒，其中当将所述药物组合物或所述参考药物组合物施用于所述脉络膜上腔时，所述重组AAV基因组拷贝的量是相同的，并且其中所述参考药物组合物的粘度为至多约24cP，如在至多约1s^-1的剪切速率下所测量。