[发明专利]包含靶向PDCD1的RNA指导物的组合物及其用途在审
| 申请号： | 202180080045.2 | 申请日： | 2021-10-29 |
| 公开（公告）号： | CN116670275A | 公开（公告）日： | 2023-08-29 |
| 发明（设计）人： | Q·N·韦斯塞尔;J·R·哈斯韦尔;T·M·迪托马索;N·M·贾基莫 | 申请（专利权）人： | 阿伯生物技术公司 |
| 主分类号： | C12N15/10 | 分类号： | C12N15/10 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 张莉;黄革生 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 包含 靶向 pdcd1 rna 指导 组合 及其 用途 | ||
1.一种包含RNA指导物的组合物，其中该RNA指导物包含(i)与PDCD1基因内的靶序列基本上互补的间隔子序列和(ii)同向重复序列；其中该靶序列与包含序列5'-NTTN-3'的原型间隔子相邻基序(PAM)相邻。
2.如权利要求1所述的组合物，其中该靶序列在该PDCD1基因的外显子1、外显子2、外显子3或外显子4内。
3.如权利要求1或2所述的组合物，其中该PDCD1基因包含SEQ ID NO:277的序列、SEQID NO:277的反向互补序列、SEQ ID NO:277的变体、或SEQ ID NO:277的变体的反向互补序列。
4.如权利要求1至3中任一项所述的组合物，其中该间隔子序列包含：
a.与SEQ ID NO:143-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸16；
b.与SEQ ID NO:143-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸17；
c.与SEQ ID NO:143-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸18；
d.与SEQ ID NO:143-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸19；
e.与SEQ ID NO:143-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸20；
f.与SEQ ID NO:143-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸21；
g.与SEQ ID NO:143-255和257-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸22；
h.与SEQ ID NO:143-255和257-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸23；
i.与SEQ ID NO:143-255和257-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸24；
j.与SEQ ID NO:143-255和257-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸25；
k.与SEQ ID NO:143-255和257-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸26；
l.与SEQ ID NO:143-255和257-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸27；
m.与SEQ ID NO:143-255和258-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸28；
n.与SEQ ID NO:143-255和258-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸29；或
o.与SEQ ID NO:143-255和258-274中任一个的序列具有至少90％同一性的序列的核苷酸1至核苷酸30。
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