[发明专利]新型Cas酶和系统以及应用

权利要求书

1.一种Cas蛋白，其特征在于，所述Cas蛋白由SEQ ID No.1所示的氨基酸序列组成。

2.一种融合蛋白，所述融合蛋白包括权利要求1所述的Cas蛋白和其他的修饰部分。

3.一种分离的多核苷酸，其特征在于，所述多核苷酸为编码权利要求1所述Cas蛋白的多核苷酸，或编码权利要求2所述融合蛋白的多核苷酸。

4.一种载体，其特征在于，所述载体包含权利要求3所述的多核苷酸以及与之可操作连接的调控元件。

5.一种CRISPR-Cas系统，其特征在于，所述系统包括权利要求1所述的Cas蛋白以及至少一种gRNA，所述gRNA包括能够结合权利要求1所述的Cas蛋白的同向重复序列和能够靶向靶序列的引导序列。

6.一种载体系统，其特征在于，所述载体系统包括一种或多种载体，该一种或多种载体包括：

a)第一调控元件，该第一调控元件可操作地与gRNA连接，所述gRNA包括能够结合权利要求1所述的Cas蛋白的同向重复序列和能够靶向靶序列的引导序列；

b)第二调控元件，该第二调控元件可操作地与权利要求1所述的Cas蛋白连接；

其中组分(a)和(b)位于该系统的相同或不同载体上。

7.一种组合物，其特征在于，所述组合物包含：

(i) 蛋白组分，其选自：权利要求1所述的Cas蛋白或权利要求2所述的融合蛋白；

(ii) 核酸组分，其选自：gRNA，或转录所述gRNA的核酸，或所述gRNA的前体RNA，或转录所述gRNA的前体RNA的核酸，所述gRNA包括能够结合权利要求1所述的Cas蛋白的同向重复序列和能够靶向靶序列的引导序列；

所述蛋白组分与核酸组分相互结合形成复合物。

8.一种活化的CRISPR复合物，所述活化的CRISPR复合物包含：

(i) 蛋白组分，其选自：权利要求1所述的Cas蛋白或权利要求2所述的融合蛋白；

(ii) 核酸组分，其选自：gRNA，或转录所述gRNA的核酸，或所述gRNA的前体RNA，或转录所述gRNA的前体RNA的核酸，所述gRNA包括能够结合权利要求1所述的Cas蛋白的同向重复序列和能够靶向靶序列的引导序列；

（iii）结合在所述gRNA上的靶序列。

9.一种工程化的宿主细胞，其特征在于，所述宿主细胞包含权利要求1所述的Cas蛋白，或权利要求2所述的融合蛋白，或权利要求3所述的多核苷酸，或权利要求4所述的载体，或权利要求5所述的CRISPR-Cas系统，或权利要求6所述的载体系统，或权利要求7所述的组合物，或权利要求8所述的活化的CRISPR复合物。

10.权利要求1所述的Cas蛋白，或权利要求2所述的融合蛋白，或权利要求3所述的多核苷酸，或权利要求4所述的载体，或权利要求5所述的CRISPR-Cas系统，或权利要求6所述的载体系统，或权利要求7所述的组合物，或权利要求8所述的活化的CRISPR复合物，或权利要求9所述的宿主细胞在基因编辑或基因靶向中的应用，所述应用为非疾病诊断目的的应用。

11.根据权利要求10所述的应用，其特征在于，所述应用为在基因切割中的应用。

12.权利要求1所述的Cas蛋白，或权利要求2所述的融合蛋白，或权利要求3所述的多核苷酸，或权利要求4所述的载体，或权利要求5所述的CRISPR-Cas系统，或权利要求6所述的载体系统，或权利要求7所述的组合物，或权利要求8所述的活化的CRISPR复合物，或权利要求9所述的宿主细胞在制备用于基因编辑或基因靶向的试剂或试剂盒中的应用。

13.根据权利要求12所述的应用，其特征在于，所述应用为在制备用于基因切割的试剂或试剂盒中的应用。