[发明专利]通用供体细胞和相关方法在审
| 申请号: | 202111233482.1 | 申请日: | 2018-07-11 |
| 公开(公告)号: | CN113913388A | 公开(公告)日: | 2022-01-11 |
| 发明(设计)人: | 阿尼迪塔·布米克;艾伦·D·阿古尼克;凯文·艾伦·达穆尔 | 申请(专利权)人: | 韦尔赛特公司 |
| 主分类号: | C12N5/10 | 分类号: | C12N5/10;A61K35/39;A61P3/10;C12N15/12 |
| 代理公司: | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人: | 王达佐;洪欣 |
| 地址: | 美国加利*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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| 摘要: | |||
| 搜索关键词: | 通用 供体 细胞 相关 方法 | ||
1.人体外多能细胞群,其中至少一种主要组织相容性复合物(MHC)-I类基因和至少一种天然杀伤(NK)细胞激活配体的功能在所述人体外多能细胞群中被破坏或抑制,导致所述NK激活配体与NK激活受体的结合减少,其中所述MHC-I类基因编码β-2微球蛋白(B2M)或人白细胞抗原(HLA)-ABC细胞表面蛋白,以及其中所述NK细胞激活配体为细胞内粘附分子1(ICAM1)或者选自以下组合的一种:a)CD58和ICAM1;b)CD58,ICAM1和CD155;c)CD58和CADM1;d)CD58和CD155;e)CD58,ICAM1,CD155和CADM1;f)ICAM1,CADM1和CD155;或g)ICAM1,CD58,CD155,CEACAM1,CADM1,MICA和MICB。
2.权利要求1所述的人体外多能细胞群在制备用于治疗I型糖尿病的药物中的用途。
3.人体外内分泌细胞群,其中至少一种主要组织相容性复合物(MHC)-I类基因和至少一种天然杀伤(NK)细胞激活配体的功能在所述人体外内分泌细胞群中被破坏或抑制,导致所述NK激活配体与NK激活受体的结合减少,其中所述MHC-I类基因编码β-2微球蛋白(B2M)或人白细胞抗原(HLA)-ABC细胞表面蛋白,以及其中所述NK细胞激活配体为细胞内粘附分子1(ICAM1)或者选自以下组合的一种:a)CD58和ICAM1;b)CD58,ICAM1和CD155;c)CD58和CADM1;d)CD58和CD155;e)CD58,ICAM1,CD155和CADM1;f)ICAM1,CADM1和CD155;或g)ICAM1,CD58,CD155,CEACAM1,CADM1,MICA和MICB。
4.权利要求3所述的人体外内分泌细胞群在制备用于治疗I型糖尿病的药物中的用途。
5.人体外胰腺谱系细胞群,其中至少一种主要组织相容性复合物(MHC)-I类基因和至少一种天然杀伤(NK)细胞激活配体的功能在所述人体外胰腺谱系细胞群中被破坏或抑制,导致所述NK激活配体与NK激活受体的结合减少,其中所述MHC-I类基因编码β-2微球蛋白(B2M)或人白细胞抗原(HLA)-ABC细胞表面蛋白,以及其中所述NK细胞激活配体为细胞内粘附分子1(ICAM1)或者选自以下组合的一种:a)CD58和ICAM1;b)CD58,ICAM1和CD155;c)CD58和CADM1;d)CD58和CD155;e)CD58,ICAM1,CD155和CADM1;f)ICAM1,CADM1和CD155;或g)ICAM1,CD58,CD155,CEACAM1,CADM1,MICA和MICB。
6.权利要求5所述的人体外胰腺谱系细胞群在制备用于治疗I型糖尿病的药物中的用途。
7.核糖核酸,其包含SEQ ID NO:7的序列。
8.载体,其包含自杀基因。
9.穿孔的细胞递送装置,其包含无纺布和细胞-排除膜,其中低免疫原性细胞被包封在所述细胞递送装置中。
10.多能干细胞,其包含一种或多种MHC-I类或MHC-II类基因或蛋白复合物及一种或多种NK细胞激活配体相对于野生型多能干细胞的经调节的表达,其中所述多能干细胞的编码MHC-I类或MHC-II类的一种或多种转录调节物的一种或多种基因和NK细胞激活配体基因从所述细胞的至少一个等位基因中缺失。
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