[发明专利]通用供体细胞和相关方法在审

专利信息
申请号: 202111233482.1 申请日: 2018-07-11
公开(公告)号: CN113913388A 公开(公告)日: 2022-01-11
发明(设计)人: 阿尼迪塔·布米克;艾伦·D·阿古尼克;凯文·艾伦·达穆尔 申请(专利权)人: 韦尔赛特公司
主分类号: C12N5/10 分类号: C12N5/10;A61K35/39;A61P3/10;C12N15/12
代理公司: 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 代理人: 王达佐;洪欣
地址: 美国加利*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 通用 供体 细胞 相关 方法
【权利要求书】:

1.人体外多能细胞群,其中至少一种主要组织相容性复合物(MHC)-I类基因和至少一种天然杀伤(NK)细胞激活配体的功能在所述人体外多能细胞群中被破坏或抑制,导致所述NK激活配体与NK激活受体的结合减少,其中所述MHC-I类基因编码β-2微球蛋白(B2M)或人白细胞抗原(HLA)-ABC细胞表面蛋白,以及其中所述NK细胞激活配体为细胞内粘附分子1(ICAM1)或者选自以下组合的一种:a)CD58和ICAM1;b)CD58,ICAM1和CD155;c)CD58和CADM1;d)CD58和CD155;e)CD58,ICAM1,CD155和CADM1;f)ICAM1,CADM1和CD155;或g)ICAM1,CD58,CD155,CEACAM1,CADM1,MICA和MICB。

2.权利要求1所述的人体外多能细胞群在制备用于治疗I型糖尿病的药物中的用途。

3.人体外内分泌细胞群,其中至少一种主要组织相容性复合物(MHC)-I类基因和至少一种天然杀伤(NK)细胞激活配体的功能在所述人体外内分泌细胞群中被破坏或抑制,导致所述NK激活配体与NK激活受体的结合减少,其中所述MHC-I类基因编码β-2微球蛋白(B2M)或人白细胞抗原(HLA)-ABC细胞表面蛋白,以及其中所述NK细胞激活配体为细胞内粘附分子1(ICAM1)或者选自以下组合的一种:a)CD58和ICAM1;b)CD58,ICAM1和CD155;c)CD58和CADM1;d)CD58和CD155;e)CD58,ICAM1,CD155和CADM1;f)ICAM1,CADM1和CD155;或g)ICAM1,CD58,CD155,CEACAM1,CADM1,MICA和MICB。

4.权利要求3所述的人体外内分泌细胞群在制备用于治疗I型糖尿病的药物中的用途。

5.人体外胰腺谱系细胞群,其中至少一种主要组织相容性复合物(MHC)-I类基因和至少一种天然杀伤(NK)细胞激活配体的功能在所述人体外胰腺谱系细胞群中被破坏或抑制,导致所述NK激活配体与NK激活受体的结合减少,其中所述MHC-I类基因编码β-2微球蛋白(B2M)或人白细胞抗原(HLA)-ABC细胞表面蛋白,以及其中所述NK细胞激活配体为细胞内粘附分子1(ICAM1)或者选自以下组合的一种:a)CD58和ICAM1;b)CD58,ICAM1和CD155;c)CD58和CADM1;d)CD58和CD155;e)CD58,ICAM1,CD155和CADM1;f)ICAM1,CADM1和CD155;或g)ICAM1,CD58,CD155,CEACAM1,CADM1,MICA和MICB。

6.权利要求5所述的人体外胰腺谱系细胞群在制备用于治疗I型糖尿病的药物中的用途。

7.核糖核酸,其包含SEQ ID NO:7的序列。

8.载体,其包含自杀基因。

9.穿孔的细胞递送装置,其包含无纺布和细胞-排除膜,其中低免疫原性细胞被包封在所述细胞递送装置中。

10.多能干细胞,其包含一种或多种MHC-I类或MHC-II类基因或蛋白复合物及一种或多种NK细胞激活配体相对于野生型多能干细胞的经调节的表达,其中所述多能干细胞的编码MHC-I类或MHC-II类的一种或多种转录调节物的一种或多种基因和NK细胞激活配体基因从所述细胞的至少一个等位基因中缺失。

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