[发明专利]CRISPR/Cas9基因编辑系统及其在制备治疗遗传性感音神经性聋的药物中的应用有效
| 申请号： | 202110691504.2 | 申请日： | 2021-06-22 |
| 公开（公告）号： | CN113584082B | 公开（公告）日： | 2023-07-25 |
| 发明（设计）人： | 舒易来;李华伟;薛媛媛;王大奇 | 申请（专利权）人： | 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N9/22;C12N15/113;A61K48/00;A61P25/00;A61P27/16 |
| 代理公司： | 上海元好知识产权代理有限公司 31323 | 代理人： | 贾慧琴;包姝晴 |
| 地址： | 200031*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | crispr cas9 基因 编辑 系统 及其 制备 治疗 遗传 性感 神经性 药物 中的 应用 | ||
【权利要求书】：
1.一种CRISPR/Cas9基因编辑系统，其特征在于，所述的CRISPR/Cas9基因编辑系统特异性靶向并敲除Myo6C442Y突变基因，该基因编辑系统包含靶基因为Myo6C442Y突变基因的gRNA，所述的gRNA的靶向序列如SEQ ID NO：2所示，所述的Cas9为SaCas9-KKH。
2.如权利要求1所述的CRISPR/Cas9基因编辑系统，其特征在于，所述的CRISPR/Cas9基因编辑系统通过腺相关病毒载体递送。
3.如权利要求2所述的CRISPR/Cas9基因编辑系统，其特征在于，所述的腺相关病毒为AAV-PHP.eB病毒。
4.根据权利要求1所述的CRISPR/Cas9基因编辑系统在制备治疗遗传性感音神经性聋的药物中的应用；所述的遗传性感音神经性聋为Myo6C442Y突变基因导致的半显性遗传感音神经性聋。
5.如权利要求4所述的应用，其特征在于，所述的药物特异性靶向并敲除Myo6C442Y突变基因，保留野生型链使Myo6WT基因发挥正常功能。
6.一种治疗遗传性感音神经性聋的药物组合物，其特征在于，所述的药物组合物包括：权利要求1-3任意一项所述的CRISPR/Cas9基因编辑系统，以及药学上和生理学上可接受的载体。
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