[发明专利]一种阳离子脂质化合物、包含其的组合物及应用

权利要求书

1.通式（I）所示的阳离子脂质化合物，或其药物可用的盐，

其中，

L¹为未取代的C₆-C₂₄直链烷基；

G为未取代的C₂-C₁₂直链亚烷基；

L²为-C(=O)OR¹，R¹为未取代的C₆-C₂₄支链烷基；

所述R为未取代的C₁-C₆直链烷基、未取代的C₁-C₆支链烷基、被C₃-C₈环烷基取代的C₁-C₄直链烷基，或未取代的C₃-C₈环烷基。

2.根据权利要求1所述的通式（I）所示的阳离子脂质化合物，或其药物可用的盐，其特征在于，所述R¹为、、、、、、、、、或。

3.根据权利要求1所述的通式（I）所示的阳离子脂质化合物，或其药物可用的盐，其特征在于，所述阳离子脂质化合物为选自如下结构所示化合物中的一种或多种：

、、

、、

、、

、、

、、

或。

4.一种组合物，其特征在于，所述组合物包括治疗或预防剂和用于递送所述治疗或预防剂的载体，所述载体包括阳离子脂质，所述阳离子脂质包括权利要求1至3中任一项所述的通式（I）所示的阳离子脂质化合物、或其药物可用的盐中的一种或多种。

5.根据权利要求4所述的组合物，其特征在于，所述治疗或预防剂包括核酸分子、小分子化合物、多肽或蛋白质中的一种或多种。

6.根据权利要求4所述的组合物，其特征在于，所述载体与所述治疗或预防剂的质量比为5:1~50:1。

7.根据权利要求4所述的组合物，其特征在于，所述组合物为纳米颗粒制剂，所述纳米颗粒制剂的平均尺寸为10nm~200nm；所述纳米颗粒制剂的多分散指数≤0.5。

8.根据权利要求4所述的组合物，其特征在于，所述阳离子脂质还包括一种或多种其他可电离的脂质化合物。

9.根据权利要求4至7中任一项所述的组合物，其特征在于，所述载体还包括中性脂质，所述阳离子脂质与所述中性脂质的摩尔比为1~10:1。

10.根据权利要求9所述的组合物，其特征在于，所述中性脂质包括磷脂酰胆碱、磷脂酰乙醇胺、鞘磷脂、神经酰胺、甾醇及其衍生物中的一种或多种。

11.根据权利要求4至7中任一项所述的组合物，其特征在于，所述载体还包括结构脂质，所述阳离子脂质与所述结构脂质的摩尔比为1~5:1。

12.根据权利要求11所述的组合物，其特征在于，所述结构脂质包括胆固醇、非甾醇、谷固醇、麦角固醇、菜油甾醇、豆甾醇、芸苔甾醇、番茄碱、番茄碱、熊果酸、α-生育酚、皮质类固醇中的一种或多种。

13.根据权利要求4至7中任一项所述的组合物，其特征在于，所述载体还包括聚合物共轭脂质，所述阳离子脂质与所述聚合物共轭脂质的摩尔比为20~100:1。

14.根据权利要求13所述的组合物，其特征在于，所述聚合物共轭脂质包括PEG修饰的磷脂酰乙醇胺、PEG修饰的磷脂酸、PEG修饰的神经酰胺、PEG修饰的二烷基胺、PEG修饰的二酰基甘油、PEG修饰的二烷基甘油中的一种或多种。