[发明专利]一种用于治疗β-地中海贫血的慢病毒载体及其制备方法和应用有效
| 申请号： | 202110379047.3 | 申请日： | 2021-04-08 |
| 公开（公告）号： | CN112921054B | 公开（公告）日： | 2023-01-24 |
| 发明（设计）人： | 程涛;杨智学;张健萍;张凤;殷梦迪;赵梅;许静;张孝兵 | 申请（专利权）人： | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/12;C12N15/113;C12N7/01;A61K38/42;A61P7/06;C12R1/93 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 巩克栋 |
| 地址： | 300020 *** | 国省代码： | 天津;12 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 用于 治疗 地中海贫血 病毒 载体 及其 制备 方法 应用 | ||
1.一种慢病毒载体，其特征在于，所述慢病毒载体包括HBB表达框；
所述HBB表达框包括串联的DNase I高敏位点、启动子、HBB编码基因和增强子；
所述DNase I高敏位点包括串联表达的HS4、HS3和HS2；
所述HS4的核酸序列如SEQ ID NO: 1所示；
所述HS3的核酸序列如SEQ ID NO: 2所示；
所述HS2的核酸序列如SEQ ID NO: 3所示；
所述启动子为突变型HBG2启动子，所述突变型HBG2启动子的核酸序列如SEQ ID NO: 6所示；
所述HBB编码基因由串联的HBB 1号外显子、HBB 1号内含子、HBB 2号外显子、HBB 2号内含子和HBB 3号外显子组成；
所述HBB 1号外显子的核酸序列如SEQ ID NO: 7所示；
所述HBB 2号外显子的核酸序列如SEQ ID NO: 8所示；
所述HBB 3号外显子的核酸序列如SEQ ID NO: 9所示；
所述HBB 1号内含子的核酸序列如SEQ ID NO: 10所示；
所述HBB 2号内含子的核酸序列如SEQ ID NO: 11所示。
2.根据权利要求1所述的慢病毒载体，其特征在于，所述增强子的核酸序列如SEQ IDNO: 14所示。
3.根据权利要求1所述的慢病毒载体，其特征在于，所述慢病毒载体的核酸序列如SEQID NO: 15所示。
4.根据权利要求1所述的慢病毒载体，其特征在于，所述慢病毒载体在启动子的下游还可以包括荧光蛋白编码基因。
5.一种权利要求1-4任一项所述的慢病毒载体的制备方法，其特征在于，所述制备方法包括：
利用PCR扩增人类基因组，将扩增产物通过酶切连接和同源重组形成HBB表达框；
将所述HBB表达框连接入空载体，得到所述慢病毒载体。
6.一种慢病毒，其特征在于，所述慢病毒采用权利要求1-4任一项所述的慢病毒载体与包装辅助质粒共转染哺乳动物细胞制备得到。
7.一种药物组合物，其特征在于，所述药物组合物包括权利要求1-4任一项所述的慢病毒载体和/或权利要求6所述的慢病毒。
8.根据权利要求7所述的药物组合物，其特征在于，所述药物组合物还包括药学上可接受的载体、赋形剂或稀释剂中的任意一种或至少两种的组合。
9.权利要求1-4任一项所述的慢病毒载体、权利要求6所述的慢病毒或权利要求7或8所述的药物组合物中的任意一种或至少两种的组合在制备β-地中海贫血治疗药物中的应用。
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