[发明专利]用于治疗年龄相关性黄斑变性及其它眼部疾病和病症的腺伴随病毒(AAV)载体在审
| 申请号： | 202080089391.2 | 申请日： | 2020-10-22 |
| 公开（公告）号： | CN115175706A | 公开（公告）日： | 2022-10-11 |
| 发明（设计）人： | M·希尔曼;A·蒂默斯;J·纽马克;S·彭诺克;R·穆雷利;C·宋;L·克耶斯 | 申请（专利权）人： | 应用遗传科技公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07K1/00;C07K14/435 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李志强;梅黎 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 年龄 相关性 黄斑 变性 其它 眼部 疾病 病症 伴随 病毒 aav 载体 | ||
1. 一种编码截短的补体因子H (CFH)蛋白的核酸，其中截短的CFH蛋白包含选自以下的5种或更多种补体控制蛋白模块(CCP)：CCP1、CCP2、CCP3、CCP4、CCP5、CCP6、CCP7、CCP8、CCP9、CCP10、CCP11、CCP12、CCP13、CCP14、CCP15、CCP16、CCP17、CCP18、CCP19和CCP20。
2.权利要求1的核酸，其中所述核酸编码包含CCP1、CCP2、CCP3、CCP4、CCP5、CCP6、CCP7、CCP8、CCP9、CCP10、CCP11、CCP12、CCP13、CCP14、CCP15、CCP18、CCP19和CCP20的CFH蛋白(tCFH1)。
3. 权利要求2的核酸，其包含SEQ ID NO: 2或SEQ ID NO: 8。
4. 一种核酸，其包含与SEQ ID NO: 2或SEQ ID NO: 8的核苷酸序列具有至少85%同一性的核苷酸序列。
5.权利要求1的核酸，其中所述核酸编码包含CCP1、CCP2、CCP3、CCP4、CCP18、CCP19和CCP20的CFH蛋白(tCFH2)。
6. 权利要求5的核酸，其包含SEQ ID NO: 3。
7. 一种核酸，其包含与SEQ ID NO: 3的核苷酸序列具有至少85%同一性的核苷酸序列。
8.权利要求1的核酸，其中所述核酸编码包含CCP1、CCP2、CCP3、CCP4、CCP5、CCP6、CCP7、CCP8、CCP9、CCP16、CCP17、CCP18、CCP19和CCP20的CFH蛋白(tCFH3)。
9. 权利要求8的核酸，其包含SEQ ID NO: 4。
10. 一种核酸，其包含与SEQ ID NO: 4的核苷酸序列具有至少85%同一性的核苷酸序列。
11.权利要求1的核酸，其中所述核酸编码包含CCP1、CCP2、CCP3、CCP4、CCP5、CCP6、CCP7、CCP18、CCP19和CCP20的CFH蛋白(tCFH4)。
12. 权利要求11的核酸，其包含SEQ ID NO: 5。
13. 一种核酸，其包含与SEQ ID NO: 5的核苷酸序列具有至少85%同一性的核苷酸序列。
14.一种转基因表达盒，其包含
启动子；
权利要求1-13中任一项的核酸；和
最小调控元件。
15.权利要求14的表达盒，其中所述核酸是人核酸。
16.一种核酸载体，其包含权利要求14或15的表达盒。
17.权利要求16的载体，其中所述载体是腺伴随病毒(AAV)载体。
18.权利要求17的载体，其中所述AAV载体的衣壳序列的血清型和ITR的血清型独立地选自AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV10、AAV11和AAV12。
19.权利要求18的载体，其中所述衣壳序列的血清型是AAV2。
20.权利要求18的载体，其中所述衣壳序列是突变型衣壳序列。
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