[发明专利]用于治疗磷酸甘露变位酶2缺乏的醛糖还原酶抑制剂在审
| 申请号: | 202080070704.X | 申请日: | 2020-10-07 |
| 公开(公告)号: | CN114667139A | 公开(公告)日: | 2022-06-24 |
| 发明(设计)人: | R·佩尔费蒂;S·申德曼 | 申请(专利权)人: | 应用治疗公司 |
| 主分类号: | A61K31/231 | 分类号: | A61K31/231;A61K31/235;A61K31/255 |
| 代理公司: | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人: | 陈文平;吴斌 |
| 地址: | 美国*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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| 摘要: | |||
| 搜索关键词: | 用于 治疗 磷酸 甘露 变位 缺乏 还原酶 抑制剂 | ||
1.一种治疗PMM2-CDG的方法,其包括向有需要的受试者施用治疗有效量的醛糖还原酶抑制剂。
2.一种在患有PMM2-CDG的受试者中增加PMM2酶活性的方法,包括向所述受试者施用治疗有效量的醛糖还原酶抑制剂。
3.如权利要求1-2中任一项所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂是式(III)的化合物或其盐。
4.如权利要求3所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂选自以下或其盐:
5.如权利要求1-4中任一项所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂为化合物B或其盐。
6.如权利要求1-2中任一项所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂是式(II)的化合物或其盐。
7.如权利要求6所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂选自以下或其盐:
8.如权利要求7所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂为化合物A或其盐。
9.如权利要求1-2中任一项所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂为式(I)-(VI)中任一个的化合物或其盐。
10.如权利要求1-9中任一项所述的方法,其中所述受试者是人。
11.一种醛糖还原酶抑制剂,其用于治疗PMM2-CDG。
12.如权利要求11所述的用途,其中治疗在患有PMM2-CDG的受试者中增加PMM2酶的活性。
13.如权利要求11-12中任一项所述的用途,其中所述醛糖还原酶抑制剂为式(III)化合物或其盐。
14.如权利要求13所述的用途,其中所述醛糖还原酶抑制剂选自以下或其盐:
15.如权利要求11-14中任一项所述的用途,其中所述醛糖还原酶抑制剂为化合物B或其盐。
16.如权利要求11-12中任一项所述的用途,其中所述醛糖还原酶抑制剂为式(II)化合物或其盐。
17.如权利要求16所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂选自以下或其盐:
18.如权利要求17所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂为化合物A或其盐。
19.如权利要求11-12中任一项所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂为式(I)-(VI)中任一个的化合物或其盐。
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