[发明专利]用于治疗磷酸甘露变位酶2缺乏的醛糖还原酶抑制剂在审

专利信息
申请号: 202080070704.X 申请日: 2020-10-07
公开(公告)号: CN114667139A 公开(公告)日: 2022-06-24
发明(设计)人: R·佩尔费蒂;S·申德曼 申请(专利权)人: 应用治疗公司
主分类号: A61K31/231 分类号: A61K31/231;A61K31/235;A61K31/255
代理公司: 北京市金杜律师事务所 11256 代理人: 陈文平;吴斌
地址: 美国*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 用于 治疗 磷酸 甘露 变位 缺乏 还原酶 抑制剂
【权利要求书】:

1.一种治疗PMM2-CDG的方法,其包括向有需要的受试者施用治疗有效量的醛糖还原酶抑制剂。

2.一种在患有PMM2-CDG的受试者中增加PMM2酶活性的方法,包括向所述受试者施用治疗有效量的醛糖还原酶抑制剂。

3.如权利要求1-2中任一项所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂是式(III)的化合物或其盐。

4.如权利要求3所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂选自以下或其盐:

5.如权利要求1-4中任一项所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂为化合物B或其盐。

6.如权利要求1-2中任一项所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂是式(II)的化合物或其盐。

7.如权利要求6所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂选自以下或其盐:

8.如权利要求7所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂为化合物A或其盐。

9.如权利要求1-2中任一项所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂为式(I)-(VI)中任一个的化合物或其盐。

10.如权利要求1-9中任一项所述的方法,其中所述受试者是人。

11.一种醛糖还原酶抑制剂,其用于治疗PMM2-CDG。

12.如权利要求11所述的用途,其中治疗在患有PMM2-CDG的受试者中增加PMM2酶的活性。

13.如权利要求11-12中任一项所述的用途,其中所述醛糖还原酶抑制剂为式(III)化合物或其盐。

14.如权利要求13所述的用途,其中所述醛糖还原酶抑制剂选自以下或其盐:

15.如权利要求11-14中任一项所述的用途,其中所述醛糖还原酶抑制剂为化合物B或其盐。

16.如权利要求11-12中任一项所述的用途,其中所述醛糖还原酶抑制剂为式(II)化合物或其盐。

17.如权利要求16所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂选自以下或其盐:

18.如权利要求17所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂为化合物A或其盐。

19.如权利要求11-12中任一项所述的方法,其中所述醛糖还原酶抑制剂为式(I)-(VI)中任一个的化合物或其盐。

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