[发明专利]ALT癌症的治疗在审
| 申请号： | 202080038299.3 | 申请日： | 2020-05-23 |
| 公开（公告）号： | CN114127269A | 公开（公告）日： | 2022-03-01 |
| 发明（设计）人： | H·A·皮克特;C·M·阿扎林;A·P·索比诺夫 | 申请（专利权）人： | 乔奥洛博安图内斯分子医学研究院;儿童医学研究所 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10;C12N15/54;C12Q1/48;C12Q1/02;A61K31/496;A61K31/7105;A61K31/713;A61K38/10;A61K38/16;A61K45/00;A61P35/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;庞立志 |
| 地址： | 葡萄牙*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | alt 癌症 治疗 | ||
1.一种抑制端粒的替代性延长(ALT)细胞生存力和/或ALT细胞的生长的方法，其包括降低所述ALT细胞中的范科尼贫血互补组M (FANCM)表达或活性。
2.权利要求1的方法，其中FANCM表达或活性通过给予个体FANCM拮抗剂来降低。
3.权利要求2的方法，其中所述FANCM拮抗剂抑制FANCM的一种或多种活性。
4.权利要求3的方法，其中所述FANCM拮抗剂为具有900 Da或更低分子量的有机化合物。
5.权利要求3的方法，其中所述FANCM拮抗剂为与FANCM特异性地结合的抗体分子或适体。
6.权利要求2的方法，其中所述FANCM拮抗剂降低FANCM的表达。
7.权利要求6的方法，其中所述FANCM拮抗剂为抑制核酸。
8.权利要求7的方法，其中所述抑制核酸为siRNA或shRNA。
9.权利要求8的方法，其中所述抑制核酸包含与SEQ ID NO: 32的15-40个核苷酸的相接序列具有至少95%同一性的核苷酸序列。
10.权利要求9的方法，其中所述抑制核酸包含SEQ ID NO: 3或SEQ ID NO: 4的核苷酸序列。
11.权利要求7的方法，其中所述抑制核酸为反义寡核苷酸。
12.权利要求6的方法，其中所述FANCM拮抗剂为降低FANCM表达的靶向核酸酶。
13.权利要求12的方法，其中所述靶向核酸酶为识别FANCM基因内的靶序列的ZFN、TALEN或大范围核酸酶。
14.权利要求12的方法，其中所述靶向核酸酶为CRISPR相关核酸酶，所述CRISPR相关核酸酶与识别FANCM基因内的靶序列的引导RNA组合给予。
15.权利要求12或权利要求13的方法，其中所述靶向核酸酶在所述FANCM基因的靶序列处切割基因组DNA，从而导致减少或阻止活性FANCM多肽表达的缺失或插入。
16.前述权利要求中任何一项的方法，其中所述ALT细胞中BLM和/或BRCA1的活性或表达没有降低。
17.前述权利要求中任何一项的方法，其中所述ALT细胞为间充质或上皮癌细胞。
18.权利要求17的方法，其中所述ALT细胞为骨肉瘤、脂肪肉瘤、胶质母细胞瘤、星形细胞瘤或膀胱癌细胞。
19.权利要求1的方法，其中所述方法包括破坏FANCM-RMI相互作用和/或抑制FANCMATP酶活性。
20.权利要求19的方法，其中破坏所述FANCM-RMI相互作用包括给予所述FANCM-RMI相互作用的抑制剂，并且其中抑制FANCM ATP酶活性包括给予FANCM ATP酶活性的抑制剂。
21.权利要求19或权利要求20的方法，其包括在MM2结构域处破坏FANCM与RMI的结合。
22.权利要求19-21中任何一项的方法，其中所述抑制剂为遗传抑制剂、小分子、肽和蛋白中的任何一种或多种。
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