[发明专利]脆性X智力低下蛋白干扰寡核苷酸及其使用方法

权利要求书

1.一种治疗有相应需要的患者的肠病的方法，所述方法包括向所述患者施用有效量的抑制脆性X智力低下蛋白(FMRP)表达的反义寡核苷酸。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述肠病是结肠直肠癌。

3.根据权利要求1所述的方法，其中所述肠病是炎性肠病。

4.根据权利要求3所述的方法，其中所述炎性肠病是克罗恩病或溃疡性结肠炎。

5.一种治疗有相应需要的患者的实体瘤、肿瘤侵袭或肿瘤转移的方法，所述方法包括向所述患者施用有效量的抑制脆性X智力低下蛋白(FMRP)表达的反义寡核苷酸。

6.一种预防或减轻有相应需要的患者的肿瘤侵袭或肿瘤转移的方法，所述方法包括向所述患者施用有效量的抑制脆性X智力低下蛋白(FMRP)表达的反义寡核苷酸。

7.一种预防或减轻有相应需要的患者的结肠直肠癌肿瘤侵袭或结肠直肠肿瘤转移的方法，所述方法包括向所述患者施用有效量的抑制脆性X智力低下蛋白(FMRP)表达的反义寡核苷酸。

8.根据权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述反义寡核苷酸诱导坏死性凋亡。

9.根据权利要求1至8中任一项所述的方法，其中所述反义寡核苷酸包括选自由以下组成的组的序列或其互补序列：5′-CCACCACCAGCTCCTCCA-3′(SEQ ID NO:1)、5′-CTTCCACCACCAGCTCCT-3′(SEQ ID NO:2)、5′-TCCACCACCAGCTCCTCC-3′(SEQ ID NO:3)、5′-CTTCCACCACCAGCTCC-3′(SEQ ID NO:4)、和5′-TCACCCTTTATCATCCTC-3′(SEQ ID NO:5)。

10.根据权利要求1至9中任一项所述的方法，其中所述反义寡核苷酸包括选自由以下组成的组的序列或其互补序列：5′-TCCACCACCAGCTCCTCCAT-3′(SEQ ID NO:6)、5′-ACTTCCACCACCAGCTCCTC-3′(SEQ ID NO:7)、5′-TTCCACCACCAGCTCCTCCA-3′(SEQ ID NO:8)、5′-ACTTCCACCACCAGCTCCT-3′(SEQ ID NO:9)、和5′-CTCACCCTTTATCATCCTCA-3′(SEQ IDNO:10)。

11.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述反义寡核苷酸包含一个或更多个核糖核苷酸。

12.根据权利要求1至11中任一项所述的方法，其中所述反义寡核苷酸包含一个或更多个脱氧核糖核苷酸。

13.根据权利要求1至12中任一项所述的方法，其中所述反义寡核苷酸包含核糖核苷酸和脱氧核糖核苷酸的混合物。

14.根据权利要求1至13所述的方法，其中所述反义寡核苷酸包含一个或更多个选自由以下组成的组的经修饰的核苷：5-甲基胞苷、5-甲基-2′-脱氧胞苷、脱氧胞苷、5-甲基-2′-脱氧胞苷5′单磷酸和5-甲基-2′-脱氧胞苷-5′-单硫代磷酸。

15.根据权利要求1至14所述的方法，其中所述反义寡核苷酸包含一个或更多个选自由以下组成的组的经修饰的核苷：2′-O-甲基胞苷、2′-O-甲基鸟苷、2′-O-甲基胸苷、2′-O-甲基尿苷和2′-O-甲基腺苷。

16.根据权利要求1至15所述的方法，其中所述反义寡核苷酸包含一个或更多个选自由以下组成的组的经修饰的核苷酸：5-甲基胞嘧啶和5-甲基鸟嘌呤。