[发明专利]寡核苷酸、病毒载体及其应用和RNAi药物制剂有效
| 申请号： | 202010856046.9 | 申请日： | 2020-08-24 |
| 公开（公告）号： | CN111926015B | 公开（公告）日： | 2022-07-15 |
| 发明（设计）人： | 李斌;任盛 | 申请（专利权）人： | 武汉纽福斯生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/867;A61K31/7088;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 潘颖 |
| 地址： | 430074 湖北省武汉市东湖新技术开发区高新大道666*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 病毒 载体 及其 应用 rnai 药物制剂 | ||
1.一种寡核苷酸，其特征在于，所述寡核苷酸序列为SEQ ID NO：12。
2.根据权利要求1所述的寡核苷酸，其特征在于，所述寡核苷酸为化学修饰的寡核苷酸。
3.一种病毒载体，其特征在于，所述病毒载体包含权利要求1或2所述的寡核苷酸。
4.根据权利要求3所述的病毒载体，其特征在于，所述病毒载体为腺相关病毒、慢病毒、逆转录病毒或腺病毒中的一种。
5.根据权利要求3或4所述的病毒载体，其特征在于，所述病毒载体含有U6启动子。
6.根据权利要求4所述的病毒载体，其特征在于，所述腺相关病毒的血清型为AAV2、AAV5野生型或7M8、TYF突变型中的一种或多种。
7.如权利要求1至2中任一项所述的寡核苷酸或权利要求3至6中任一项所述的病毒载体在制备治疗眼部疾病药物中的应用，所述眼部疾病为TGFBI Met619Lys突变引起的角膜异常症或角膜营养不良。
8.一种RNAi药物制剂，其特征在于，所述RNAi药物制剂包含权利要求1至2中任一项所述的寡核苷酸或权利要求3至6中任一项所述的病毒载体，以及药学上可接受的载体和赋形剂。
9.根据权利要求8所述的RNAi药物制剂，其特征在于，所述RNAi药物制剂的赋形剂为纳米载体或脂质体。
10.根据权利要求8所述的RNAi药物制剂，其特征在于，所述RNAi药物制剂为液体制剂。
11.根据权利要求8至10任一项所述的RNAi药物制剂，其特征在于，所述RNAi药物制剂的给药方式为前房注射、玻璃体腔注射、结膜下注射或者眼表滴药。
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