[发明专利]膜联蛋白在预防和治疗肌膜损伤中的用途在审

专利信息
申请号: 201980090412.X 申请日: 2019-12-20
公开(公告)号: CN113347990A 公开(公告)日: 2021-09-03
发明(设计)人: 亚历克西·R·德蒙布伦;伊丽莎白·M·麦克纳利 申请(专利权)人: 西北大学
主分类号: A61K38/17 分类号: A61K38/17;A61P21/00
代理公司: 北京德琦知识产权代理有限公司 11018 代理人: 潘怀仁;康泉
地址: 美国伊*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 蛋白 预防 治疗 损伤 中的 用途
【权利要求书】:

1.一种治疗细胞膜损伤的方法,所述方法包括向有需要的患者施用治疗有效量的组合物,所述组合物包括增加膜联蛋白的活性的药剂。

2.一种延迟发作、增强从细胞膜损伤恢复或预防细胞膜损伤的方法,所述方法包括向有需要的患者施用治疗有效量的组合物,所述组合物包括增加膜联蛋白的活性的药剂。

3.根据权利要求1或权利要求2所述的方法,其中所述药剂选自由以下组成的组:重组蛋白、类固醇和能够表达膜联蛋白的多核苷酸。

4.根据权利要求3所述的方法,其中所述类固醇是皮质类固醇或糖皮质激素。

5.根据权利要求3所述的方法,其中所述重组蛋白是膜联蛋白。

6.根据权利要求5所述的方法,其中所述膜联蛋白是膜联蛋白A6(SEQ ID NO:7、SEQ IDNO:8、SEQ ID NO:45或其组合)。

7.根据权利要求1到6中任一项所述的方法,其中所述患者患有急性损伤。

8.根据权利要求7所述的方法,其中所述急性损伤是由以下引起的:外科手术、烧伤、毒素、化学品、辐射诱导的损伤、急性心肌损伤、急性肌肉损伤、急性肺损伤、急性上皮损伤、急性表皮损伤、急性肾损伤、急性肝损伤、血管损伤、过度机械力或创伤。

9.根据权利要求1到6中任一项所述的方法,其中所述患者患有慢性病症。

10.根据权利要求9所述的方法,其中所述慢性病症是贝克肌营养不良(BeckerMuscular Dystrophy,BMD)、杜氏肌营养不良(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)、肢带型肌营养不良、先天性肌营养不良、埃-德二氏肌营养不良(Emery-Dreifuss MuscularDystrophy,EDMD)、强直性肌营养不良、面肩肱型肌营养不良(FascioscapulohumeralDystrophy,FSHD)、眼咽肌营养不良、远端型肌营养不良、囊性纤维化、肺纤维化、肌肉萎缩、脑瘫、上皮病症、表皮病症、肾病症、肝疾病、肌肉减少症或心肌病(肥厚性、扩张性、先天性、致心律失常性、限制性、缺血性、心力衰竭)。

11.根据权利要求10所述的方法,其中所述心肌病是肥厚性、扩张性、先天性、致心律失常性、限制性、缺血性或心力衰竭。

12.根据权利要求1到11中任一项所述的方法,其进一步包括施用有效量的第二药剂,其中所述第二药剂选自由以下组成的组:米曲古明53(mitsugumin 53,MG53)、潜在TGF-β结合蛋白4(LTBP4)调节剂、转化生长因子β(TGF-β)活性调节剂、雄激素应答调节剂、炎性应答调节剂、肌肉生长促进剂、化学治疗剂、纤维化调节剂以及其组合。

13.根据权利要求3到12中任一项所述的方法,其中所述多核苷酸与纳米颗粒缔合。

14.根据权利要求3到13中任一项所述的方法,其中所述多核苷酸含于载体中。

15.根据权利要求14所述的方法,其中所述载体在叶绿体内。

16.根据权利要求14所述的方法,其中所述载体是病毒载体。

17.根据权利要求16所述的方法,其中所述病毒载体选自由以下组成的组:疱疹病毒载体、腺相关病毒(AAV)载体、腺病毒载体和慢病毒载体。

18.根据权利要求17所述的方法,其中所述AAV载体是重组AAV5、AAV6、AAV8、AAV9或AAV74。

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