[发明专利]用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的抗C5抗体的皮下剂量和施用

权利要求书

1.一种治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的人类患者的方法，所述方法包括在施用周期期间，向所述患者施用有效量的抗C5抗体或其抗原结合片段，所述抗体或其抗原结合片段包含分别如SEQ ID NO:19、18和3中所示的CDR1、CDR2和CDR3重链序列，以及分别如SEQ ID NO:4、5和6中所示的CDR1、CDR2和CDR3轻链序列，其中所述抗C5抗体或其抗原结合片段是通过以下方式施用：

(a)在所述施用周期的第1天静脉内施用以下剂量一次：

i.对于体重≥40kg至60kg的患者为2400mg，或

ii.对于体重≥60kg至100kg的患者为2700mg；以及

(b)在所述施用周期的第15天和之后每周皮下施用490mg剂量。

2.一种治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的人类患者的方法，所述方法包括在施用周期期间，向所述患者施用有效量的抗C5抗体或其抗原结合片段，所述抗体或其抗原结合片段包含分别如SEQ ID NO:19、18和3中所示的CDR1、CDR2和CDR3重链序列；分别如SEQ ID NO:4、5和6中所示的CDR1、CDR2和CDR3轻链序列；以及结合至人新生儿Fc受体(FcRn)的变体人Fc恒定区，其中所述变体人Fc CH3恒定区在对应于天然人IgG Fc恒定区的甲硫氨酸428和天冬酰胺434的残基处包含Met-429-Leu和Asn-435-Ser取代，所述残基各自以EU编号，其中所述抗C5抗体或其抗原结合片段是通过以下方式施用：

(a)在所述施用周期的第1天静脉内施用以下剂量：

i.对于体重≥40kg至60kg的患者为2400mg，或

ii.对于体重≥60kg至100kg的患者为2700mg；以及

(b)在所述施用周期的第15天和之后每周皮下施用490mg剂量。

3.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中将所述抗C5抗体或其抗原结合片段通过以下方式施用给体重≥40kg至60kg的患者：

(a)在所述施用周期的第1天静脉内施用2400mg剂量一次；以及

(b)在所述施用周期的第15天和之后每周皮下施用490mg剂量。

4.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中将所述抗C5抗体或其抗原结合片段通过以下方式施用给体重≥60kg至100kg的患者：

(a)在所述施用周期的第1天静脉内施用2700mg剂量一次；以及

(b)在所述施用周期的第15天和之后每周皮下施用490mg剂量。

5.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中在所述施用周期的第15天和之后七周以490mg剂量皮下施用所述抗C5抗体或其抗原结合片段。

6.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述施用周期是总共治疗10周。

7.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中在所述施用周期之后，每周一次皮下施用490mg剂量的所述抗C5抗体或其抗原结合片段，持续长达3个月、6个月、9个月、12个月、15个月、18个月、21个月、两年，或在所述患者的余生中长期施用。

8.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述患者先前已用依库珠单抗治疗。

9.如权利要求8所述的方法，其中所述施用周期在所述患者的最后一剂依库珠单抗之后至少两周开始。

10.如权利要求8或9所述的方法，其中在所述施用周期的第1天之前，所述患者已经用依库珠单抗治疗了至少6个月。

11.如权利要求8、9或10中任一项所述的方法，其中所述患者先前曾每2周用900mg剂量的依库珠单抗治疗。