[发明专利]用于治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征和有关障碍的组合物和方法

权利要求书

1.一种治疗受试者中的血管病变的方法，所述方法包括：

施用有效量的药剂，从而治疗所述血管病变，其中所述药剂减少细胞外信号调节激酶(ERK)或蛋白激酶C(PKC)的活性或表达。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述血管病变包含血管性埃勒斯-当洛斯综合征(vEDS)。

3.根据权利要求1所述的方法，其中所述药剂包含抗体或其片段、多肽、小分子、核酸分子或它们的任意组合。

4.根据权利要求3所述的方法，其中所述药剂包含小分子。

5.根据权利要求1所述的方法，其中所述药剂包含考比替尼或其药学上可接受的盐。

6.根据权利要求3所述的方法，其中所述药剂包含芦布妥林或其药学上可接受的盐。

7.根据权利要求3所述的方法，其中所述药剂包含恩扎妥林或其药学上可接受的盐。

8.根据权利要求3所述的方法，其中所述药剂包含索曲妥林或其药学上可接受的盐。

9.根据权利要求1所述的方法，所述方法进一步包括施用减少磷脂酶C(PLC)或肌醇三磷酸(IP3)的活性或表达的药剂。

10.根据权利要求1所述的方法，其中所述药剂的有效量是约0.001mg/kg至250mg/kg体重。

11.根据权利要求1所述的方法，其中所述受试者包含与正常对照不同的ERK或PKC蛋白或mRNA的水平。

12.根据权利要求11所述的方法，其中所述受试者包含与正常对照相比高至少约5％、10％、15％、20％、25％、30％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、90％、95％、99％、100％、5-50％、50-75％、75-100％、1倍、2倍、3倍、4倍或5倍的ERK或PKC蛋白或mRNA的水平。

13.根据权利要求11所述的方法，其中所述受试者包含与正常对照相比高至少约5％、10％、15％、20％、25％、30％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、90％、95％、99％、100％、5-50％、50-75％、75-100％、1倍、2倍、3倍、4倍或5倍的ERK或PKC活性的水平。

14.根据权利要求11所述的方法，其中所述水平是在得自所述受试者的试验样品中。

15.根据权利要求14所述的方法，其中所述试验样品包含血液、血清、血浆、唾液、泪液、玻璃体、脑脊液、汗液、脑脊液或尿液。

16.一种治疗受试者中的结缔组织障碍的方法，所述方法包括：

施用有效量的药剂，从而治疗所述结缔组织障碍，其中所述药剂减少细胞外信号调节激酶(ERK)或蛋白激酶C(PKC)的活性或表达。

17.根据权利要求16所述的方法，其中所述结缔组织障碍选自血管病变、马凡氏综合征、洛伊斯·迪茨综合征和家族性胸主动脉瘤。

18.根据权利要求16所述的方法，其中所述血管病变包含血管性埃勒斯-当洛斯综合征(vEDS)。

19.根据权利要求16所述的方法，其中所述药剂包含抗体或其片段、多肽、小分子、核酸分子或它们的任意组合。

20.根据权利要求19所述的方法，其中所述药剂包含小分子。