[发明专利]乙型肝炎病毒(HBV)dsRNA剂组合物及其使用方法在审
| 申请号： | 201980053789.8 | 申请日： | 2019-08-12 |
| 公开（公告）号： | CN112673103A | 公开（公告）日： | 2021-04-16 |
| 发明（设计）人： | V·R·贾达夫;M·A·迈尔;S·米尔斯坦;M·K·施莱格尔 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P31/20 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 乙型肝炎 病毒 hbv dsrna 组合 及其 使用方法 | ||
1.一种双链核糖核酸(dsRNA)剂，其包含形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包含如下示出的修饰的核苷酸序列：
5'-usGfsuga(Agn)gCfGfaaguGfcAfcacsusu-3'(SEQ ID NO:16)，
5'-usGfsuga(Agn)gcgaaguGfdCAfcacsusu-3'(SEQ ID NO:18)，
5'-usGfsudGa(Agn)gCfGfaaguGfcAfcacsusu-3'(SEQ ID NO:20)，
5'-usGfsudGadAgdCGfaaguGfcAfcacsusu-3'(SEQ ID NO:23)，
5'-usGfsuga(Agn)dGCfGfaaguGfcAfcacsusu-3'(SEQ ID NO:24)，
5'-usGfsudGadAgdCGfaaguGfcAfdCacsusu-3'(SEQ ID NO:25)，或
5'-usGfsuga(Agn)gCfGfaaguGfdCAfcacsusu-3'(SEQ ID NO:28)，
其中a、c、g和u分别为2'-O-甲基腺苷-3'-磷酸、2'-O-甲基胞苷-3'-磷酸、2'-O-甲基鸟苷-3'-磷酸和2'-O-甲基尿苷-3'-磷酸；
Af、Cf、Gf和Uf分别为2'-氟代腺苷-3'-磷酸、2'-氟代胞苷-3'-磷酸、2'-氟代鸟苷-3'-磷酸和2'-氟代尿苷-3'-磷酸；
dA、dC、dG和dT分别为2'-脱氧腺苷-3'-磷酸、2'-脱氧胞苷-3'-磷酸、2'-脱氧鸟苷-3'-磷酸和2'-脱氧胸苷-3'-磷酸；
(Agn)是腺苷-二醇核酸(GNA)；并且
s是硫代磷酸酯连接。
2.根据权利要求1所述的dsRNA剂，其中所述有义链包含修饰的核苷酸序列5'-gsusguGfcAfCfUfucgcuucaca-3'(SEQ ID NO：29)，
其中a、c、g和u分别为2’-O-甲基腺苷-3’-磷酸、2’-O-甲基胞苷-3’-磷酸、2’-O-甲基鸟苷-3’-磷酸和2’-O-甲基尿苷-3’-磷酸；
Af、Cf、Gf和Uf分别为2’-氟代腺苷-3’-磷酸、2’-氟代胞苷-3’-磷酸、2’-氟代鸟苷-3’-磷酸和2’-氟代尿苷-3’-磷酸；并且
s是硫代磷酸酯连接。
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