[发明专利]用于转染抵抗细胞类型的组合物在审
| 申请号： | 201980028994.9 | 申请日： | 2019-04-15 |
| 公开（公告）号： | CN112105389A | 公开（公告）日： | 2020-12-18 |
| 发明（设计）人： | 安妮莎·托马斯;安德鲁·威廉·布朗;丽贝卡·安妮·格蕾丝·德索萨;塔拉·L·费尔南德斯 | 申请（专利权）人： | 精密纳米系统有限公司 |
| 主分类号： | A61K47/18 | 分类号： | A61K47/18;A61K47/28;A61K48/00;A61K47/22;A61K47/24;A61K47/26 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 加拿大不列*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 转染 抵抗 细胞 类型 组合 | ||
1.转染试剂组合物，其包含：
35至50Mol％的可电离的脂质或其药学上可接受的盐；
15至25Mol％的结构脂质；
35至41Mol％的固醇；和
0.5至约10Mol％的稳定剂。
2.如权利要求1所述的组合物，其中所述可电离的脂质是氨基脂质或其药学上可接受的盐.
3.如权利要求1或2所述的组合物，其中所述稳定剂包含一种以上的表面活性剂。
4.如权利要求1-2中任一项所述的组合物，其中所述稳定剂是聚山梨醇酯。
5.如权利要求1-2中任一项所述的组合物，其中所述稳定剂是聚山梨醇酯(80)。
6.如权利要求1-2中任一项所述的组合物，其中所述稳定剂是麦芽糖苷。
7.如权利要求1-2中任一项所述的组合物，其中所述稳定剂是聚山梨醇酯的混合物。
8.如权利要求1-3中任一项所述的组合物，其中所述稳定剂是聚山梨醇酯和麦芽糖苷的混合物。
9.如权利要求8所述的组合物，其中所述稳定剂是聚山梨醇酯80、聚山梨醇酯20和十三烷基-D-麦芽糖苷的混合物。
10.如权利要求9所述的组合物，其中所述混合物是等比例的聚山梨醇酯80、聚山梨醇酯20和十三烷基-D-麦芽糖苷。
11.如权利要求1-10中任一项所述的组合物，其中所述可电离的脂质占所述组合物的约40Mol％。
12.如权利要求1-10中任一项所述的组合物，其中所述稳定剂占所述组合物的约0.5至5Mol％。
13.如权利要求1-12中任一项所述的组合物，其中所述固醇是胆固醇。
14.如权利要求1-13中任一项所述的组合物，其还包含核酸或肽。
15.如权利要求14所述的组合物，其中所述核酸是DNA、RNA或能够表达RNA的质粒。
16.如权利要求1-15中任一项所述的组合物，其中所述可电离的脂质选自BOCHD-C3-DMA、KC2、MC3、α-D-生育酚琥珀酰基和DODMA、或它们的药学上可接受的盐。
17.如权利要求1-16中任一项所述的组合物，其中所述结构脂质是1,2-二油酰基-sn-甘油基-3-磷酸乙醇胺(DOPE)或DSPE或DSPC。
18.如权利要求1-17中任一项所述的组合物，其中所述组合物以直径为约15nm至约300nm的脂质纳米颗粒的形式存在。
19.用核酸治疗剂转染iPSC或iPSC样细胞同时保持核酸的活性和所述细胞的活力的方法，其包括使所述细胞与权利要求1-18中任一项所述的组合物接触。
20.用核酸治疗剂转染神经元细胞同时保持核酸的活性和所述细胞的活力的方法，其包括使所述细胞与权利要求1-18中任一项所述的组合物接触。
21.如权利要求19或20所述的方法，其中所述细胞是哺乳动物细胞。
22.如权利要求19或20所述的方法，其中所述细胞是人源细胞类型。
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