[发明专利]FAAH假基因的基因疗法在审
| 申请号： | 201980025731.2 | 申请日： | 2019-02-12 |
| 公开（公告）号： | CN112088214A | 公开（公告）日： | 2020-12-15 |
| 发明（设计）人： | 詹姆斯·约翰·考克斯;德吉特·斯里瓦斯塔娃 | 申请（专利权）人： | UCL商业有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/80 | 分类号： | C12N9/80;C12N9/22;C12N15/113 |
| 代理公司： | 广州华进联合专利商标代理有限公司 44224 | 代理人： | 黄爱娇 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | faah 基因 疗法 | ||
1.一种减轻疼痛的镇痛治疗的方法，所述方法包括将有效量的脂肪酸酰胺水解酶假基因(FAAH-OUT)抑制剂给药至遭受疼痛的个体。
2.根据权利要求1所述的方法，其特征在于，所述抑制剂抑制FAAH-OUT基因表达。
3.根据权利要求1或2所述的方法，其特征在于，所述抑制剂抑制FAAH-OUT的转录或降低FAAH-OUT的作用以实现镇痛作用。
4.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述抑制剂的给药导致个体中N-酰基乙醇胺水平提高，任选地，其中所述N-酰基乙醇胺选自花生四烯乙醇胺(AEA)、棕榈酰乙醇胺(PEA)和油酰乙醇胺(OEA)中的至少一种。
5.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述抑制剂修饰编码FAAH-OUT的DNA序列。
6.根据权利要求5所述的方法，其特征在于，所述修饰通过基因编辑进行。
7.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述抑制剂是包含引导序列的引导RNA，所述引导序列与FAAH-OUT的位点杂交并且使CRISPR-Cas酶靶向FAAH-OUT。
8.根据权利要求7所述的方法，其特征在于，所述引导序列使所述CRISPR-Cas酶靶向FAAH-OUT的调节区。
9.根据权利要求7所述的方法，其特征在于，所述引导序列使所述CRISPR-Cas酶靶向FAAH-OUT的启动子。
10.根据权利要求1至4中任一项所述的方法，其特征在于，所述抑制剂是针对FAAH-OUT的单链或双链DNA或RNA分子。
11.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述抑制剂靶向编码具有SEQ ID NO:5的FAAH-OUT基因的序列或所述FAAH-OUT基因的表达产物。
12.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述抑制剂通过鞘内给药。
13.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述抑制剂使用腺相关载体(AAV)进行递送。
14.一种用于治疗疼痛的方法中的用途的FAAH-OUT抑制剂，所述方法包括将有效量的所述抑制剂给药至对象。
15.根据权利要求14所述的用于用途的FAAH-OUT抑制剂，其特征在于，所述抑制剂抑制FAAH-OUT基因表达。
16.根据权利要求14或15所述的用于用途的FAAH-OUT抑制剂，其特征在于，所述抑制剂抑制FAAH-OUT转录或降低FAAH-OUT的作用以实现镇痛作用。
17.根据权利要求14至16中任一项所述的用于用途的FAAH-OUT抑制剂，其特征在于，所述抑制剂是包含引导序列的引导RNA，所述引导序列与所述FAAH-OUT的位点杂交并且使CRISPR-Cas酶靶向FAAH-OUT的启动子。
18.根据权利要求17所述的用于用途的FAAH-OUT抑制剂，其特征在于，所述引导序列使所述CRISPR-Cas酶靶向至FAAH-OUT的调节区。
19.根据权利要求17所述的用于用途的FAAH-OUT抑制剂，其特征在于，所述引导序列使所述CRISPR-Cas酶靶向至FAAH-OUT的启动子。
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