[发明专利]用于调节ERC1表达的寡核苷酸在审
| 申请号： | 201980008661.X | 申请日： | 2019-01-15 |
| 公开（公告）号： | CN111615558A | 公开（公告）日： | 2020-09-01 |
| 发明（设计）人： | P·哈格多恩;L·佩德森 | 申请（专利权）人： | 罗氏创新中心哥本哈根有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 沈晓书;黄革生 |
| 地址： | 丹麦霍*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 调节 erc1 表达 寡核苷酸 | ||
1.10-50个核苷酸长度的反义寡核苷酸，其包含与哺乳动物ERC1靶核酸至少90％互补，例如与之完全互补的10-30个核苷酸长度的连续核苷酸序列，其中反义寡核苷酸能够减少细胞中哺乳动物ERC1靶核酸的表达。
2.权利要求1的反义寡核苷酸，其中连续核苷酸序列与选自SEQ ID NO:1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12和13或其天然存在的变体的序列至少90％互补。
3.权利要求1或2的反义寡核苷酸，其中连续核苷酸序列与哺乳动物ERC1靶核酸完全互补。
4.权利要求1-3任一项的反义寡核苷酸，其中连续核苷酸序列与哺乳动物ERC1核酸的前-mRNA(例如SEQ ID NO:1)中存在的内含子区至少90％互补，例如与之完全互补。
5.权利要求1-4任一项的反义寡核苷酸，其中连续核苷酸序列与人ERC1的前-mRNA中存在的内含子区至少90％互补，例如与之完全互补，所述内含子区选自SEQ ID NO:1上的位置815-37239、SEQ ID NO:1上的位置38065-92655、SEQ ID NO:1上的位置93073-114241、SEQID NO:1上的位置114317-119683、SEQ ID NO:1上的位置119840-125357、SEQ ID NO:1上的位置125526-151111、SEQ ID NO:1上的位置151280-190031、SEQ ID NO:1上的位置190170-191416、SEQ ID NO:1上的位置191558-192772、SEQ ID NO:1上的位置192914-199350、SEQID NO:1上的位置199545-246260、SEQ ID NO:1上的位置246397-272525、SEQ ID NO:1上的位置272658-299343、SEQ ID NO:1上的位置299505-381324、SEQ ID NO:1上的位置381470-417640、SEQ ID NO:1上的位置417740-454053、SEQ ID NO:1上的位置454243-499584。
6.权利要求1-5任一项的反义寡核苷酸，其中连续核苷酸序列与SEQ ID NO:1的位置38065-92655至少90％互补，例如与之完全互补。
7.权利要求1-6任一项的反义寡核苷酸，其中连续核苷酸序列与SEQ ID NO:14、12、24、25或26至少90％互补，例如与之完全互补。
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