[发明专利]一种高尿酸血症的基因治疗药物

权利要求书

1.一种尿酸氧化酶酶基因表达框，其特征在于，包含：

(1)如SEQ ID No.9所示的启动子核苷酸序列；和

(2)编码如SEQ ID No.5或SEQ ID No.6所示的信号肽与尿酸氧化酶融合蛋白的核苷酸序列；

所述表达框表达产物能够分泌至细胞外，将尿酸转化为尿囊素。

2.根据权利要求1所述的基因表达框，其中所述(2)是如SEQ ID No.7或SEQ ID No.8所示的核苷酸序列。

3.根据权利要求1或2所述的基因表达框，其还包含如SEQ ID No.10所示的polyA序列。

4.根据权利要求3所述的基因表达框，其碱基全序列如SEQ ID No.11或SEQ ID No.12所示，所述表达框表达产物能够分泌至细胞外，将尿酸转化为尿囊素。

5.一种重组腺相关病毒载体，其特征在于，携带如权利要求1－4中任一项所述的基因表达框。

6.根据权利要求5所述的重组腺相关病毒载体，特征在于，

(1)所述重组腺相关病毒载体的基因组DNA自我互补形成双链DNA分子；和

(2)所述重组腺相关病毒载体血清型选自AAV1、AAV2、AAV3B、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh.10。

7.根据权利要求6所述的重组腺相关病毒载体，其中所述重组腺相关病毒载体血清型是AAV6、AAV1、AAV2、AAV8或AAV9。

8.一种基因药物，其特征在于，包含权利要求1－4中任一项所述的基因表达框或权利要求5－7中任一项所述的重组腺相关病毒载体。

9.一种基因治疗剂，其特征在于，包含如权利要求1－4中任一项所述的基因表达框、权利要求5－7中任一项所述的重组腺相关病毒载体或权利要求8所述的基因药物。

10.根据权利要求9所述的基因治疗剂，其特征在于，给药方式为静脉注射和/或肌肉注射和/或口服。

11.根据权利要求1－4中任一项所述的基因表达框、权利要求5－7中任一项所述的重组腺相关病毒载体、权利要求8所述的基因药物、权利要求9或10所述的基因治疗剂在制备治疗高尿酸血症的药物中的用途。

12.根据权利要求11所述的用途，其特征在于，一次给药可持续表达产生尿酸氧化酶，降低体内的尿酸浓度，缓解因体内尿酸过高带来的不良影响。