[发明专利]miRNA分子，等同物，安塔够妙或其来源用于治疗和/或诊断与神经元缺陷相关的病症和/或疾病或用于神经元生成和/或再生

权利要求书

1.miRNA-135的安塔够妙，或这类安塔够妙的来源，用于治疗、逆转、预防、治愈和/或延缓癫痫，

其中所述miRNA-135是miRNA-135分子或miRNA-135isomiR，并且是具有种子序列的寡核苷酸，所述种子序列包含SEQ ID NO:14-17、9-42、52-55所示种子序列的7个核苷酸中的至少6个核苷酸，或是其来源。

2.如权利要求1所述用途的安塔够妙或其来源，其中所述miRNA-135是miRNA-135a分子，miRNA-135b分子，miRNA-135a的isomiR，或miRNA-135b的isomiR。

3.如权利要求1或2所述用途的安塔够妙或其来源，其中miRNA的来源是miRNA的前体并且是长度为至少50个核苷酸的寡核苷酸。

4.如权利要求1-3中任一项所述用途的安塔够妙或其来源，

其中所述miRNA-135与SEQ ID NO:147-214中任一项具有至少70％序列相同性，和/或

其中所述安塔够妙与SEQ ID NO:242-245、247-314中任一项具有至少70％序列相同性，

和/或其中所述miRNA或安塔够妙的长度为15-30个核苷酸，

和/或其中所述miRNA的来源是所述miRNA的前体并且与SEQ ID NO:1-3或10-12中任一项具有至少70％序列相同性。

5.如权利要求1-4中任一项所述用途的安塔够妙或其来源，

其中所述用途是用于恢复肌细胞特异性增强子因子2A(Mef2a)的表达。

6.如权利要求1-5中任一项所述用途的安塔够妙或其来源，

其中所述用途是用于减少发作计数和/或发作持续时间。

7.如权利要求1-5中任一项所述用途的安塔够妙或其来源，

其中所述用途是用于预防、延缓或逆转异常神经元棘形成。

8.一种包含如权利要求1-7中任一项所定义的安塔够妙或其来源的组合物，用于如权利要求1-7中任一项所述的用途。

9.一种用于治疗、治愈、逆转和/或延缓神经元缺陷或与神经元缺陷相关的病症或疾病的方法，其通过向有此需要的对象给予如权利要求1-7中任一项所定义的miRNA，安塔够妙或其来源，或如权利要求8中所定义的组合物。

10.一种用于诊断对象中癫痫或与癫痫相关的疾病或病症的方法，所述方法包括下述步骤：

(a)确定如权利要求1-5中任一项所定义的miRNA或其来源的表达水平，并且任选地，

(b)将如权利要求1-5中任一项所定义的所述miRNA或其来源的表达水平与所述miRNA或其来源的表达水平的参比值进行比较，所述参比值优选是健康对象中所述miRNA或其来源表达水平的平均值。

11.如权利要求10所述的方法，其在步骤(a)中包括确定下述的表达水平：

i)miRNA-135a和miRNA-135b，或者isomiR，或其来源，或

ii)Mef2a，或

iii)前-miRNA-135a1，或

iv)前-miRNA-135a2，或

v)前-miRNA-135a1和前-miRNA-135a2。

12.如权利要求10或11所述的方法，其中当所述比较导致发现所述miRNA分子，isomiR或其来源表达水平增加时，诊断为癫痫或与癫痫相关的疾病或病症。

13.如权利要求10-12中任一项所述的方法，其中，在获自所述对象的样品中离体确定所述表达水平。