[发明专利]含核酸脂质纳米粒子及其用途

权利要求书

1.一种脂质纳米粒子，其包含以下(a)至(c)：

(a)编码嵌合抗原受体或外源性T细胞受体的核酸；

(b)阳离子脂质；和

(c)非阳离子脂质。

2.根据权利要求1所述的脂质纳米粒子，其中前述阳离子脂质为式(I)表示的化合物或其盐：

其中

L¹为C_1-22亚烷基、C_2-22亚烯基或C_3-22亚二烯基，

n为0或1的整数，

R¹为

(1)氢原子，

(2)直链C_1-22烷基，其任选地被一个或两个选自直链C_1-22烷基和直链C_2-22烯基的取代基取代，

(3)直链C_2-22烯基，其任选地被一个或两个选自直链C_1-22烷基和直链C_2-22烯基的取代基取代，或

(4)直链C_3-22二烯基，其任选地被一个或两个选自直链C_1-22烷基和直链C_2-22烯基的取代基取代，

R²为-CH₂-O-CO-R⁵、-CH₂-CO-O-R⁵或-R⁵，

R³为-CH₂-O-CO-R⁶、-CH₂-CO-O-R⁶或-R⁶，

R⁴为氢原子、-CH₂-O-CO-R⁷、-CH₂-CO-O-R⁷或-R⁷，

R⁵、R⁶和R⁷各自独立地为

(1)直链C_1-22烷基，其任选地被一个或两个选自直链C_1-22烷基和直链C_2-22烯基的取代基取代，

(2)直链C_2-22烯基，其任选地被一个或两个选自直链C_1-22烷基和直链C_2-22烯基的取代基取代，或

(3)直链C_3-22二烯基，其任选地被一个或两个选自直链C_1-22烷基和直链C_2-22烯基的取代基取代，

R₈和R₉各自独立地为C_1-6烷基。

3.根据权利要求1所述的脂质纳米粒子，其中前述核酸为mRNA或DNA。

4.根据权利要求1所述的脂质纳米粒子，其中前述非阳离子脂质为磷脂、胆固醇和/或PEG脂质。

5.根据权利要求1所述的脂质纳米粒子，其中前述脂质纳米粒子在表面上具有能够靶向T细胞的配体。

6.根据权利要求5所述的脂质纳米粒子，其中前述配体是包含选自以下的一种或多种抗体的抗原结合结构域的配体：抗CD3的抗体、抗CD4的抗体、抗CD8的抗体和抗CD28的抗体。

7.根据权利要求5所述的脂质纳米粒子，其中前述配体是包含抗CD3的抗体和/或抗CD28的抗体的抗原结合结构域的配体。

8.根据权利要求5所述的脂质纳米粒子，其中前述配体是包含抗CD3的抗体和抗CD28的抗体的抗原结合结构域的配体。

9.一种药物，其包含根据权利要求1所述的脂质纳米粒子。