[发明专利]靶向CRISPR递送平台在审
| 申请号： | 201880082218.2 | 申请日： | 2018-11-09 |
| 公开（公告）号： | CN111868240A | 公开（公告）日： | 2020-10-30 |
| 发明（设计）人： | E·J·索尼默;R·伊波拉赫姆;W·薛;A·米尔;A·艾德拉克;G·伊尔达尔 | 申请（专利权）人： | 马萨诸塞大学 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N15/79;C12N15/86 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 郑天松 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 靶向 crispr 递送 平台 | ||
1.单引导核糖核酸(sgRNA)序列，其包含截短的重复:反重复区。
2.权利要求1的sgRNA序列，其还包含截短的茎2区。
3.权利要求2的sgRNA序列，其还包含截短的间隔子区。
4.权利要求1的sgRNA序列，其中所述sgRNA序列具有121个核苷酸的长度。
5.权利要求2的sgRNA序列，其中所述sgRNA序列长度选自：111个核苷酸、107个核苷酸、105个核苷酸、103个核苷酸、102个核苷酸、101个核苷酸和99个核苷酸。
6.权利要求3的sgRNA序列，其中所述sgRNA序列具有100个核苷酸的长度。
7.权利要求1的sgRNA序列，其中所述sgRNA序列是Nme1Cas9单引导核糖核酸序列或Nme2Cas9单引导核糖核酸序列。
8.单引导核糖核酸(sgRNA)序列，其包含截短的茎2区。
9.权利要求8的sgRNA序列，其还包含截短的重复:反重复区。
10.权利要求9的sgRNA序列，其还包含截短的间隔子区。
11.权利要求9的sgRNA序列，其中所述sgRNA序列长度选自：111个核苷酸、107个核苷酸、105个核苷酸、103个核苷酸、102个核苷酸、101个核苷酸和99个核苷酸。
12.权利要求10的sgRNA序列，其中所述sgRNA序列具有100个核苷酸的长度。
13.腺相关病毒(AAV)质粒，其包含单引导核糖核酸-脑膜炎奈瑟氏球菌(Neisseriameningitidis)Cas9核酸载体。
14.权利要求13的AAV质粒，其中所述单引导核糖核酸-脑膜炎奈瑟氏球菌(Neisseriameningitidis)Cas9核酸载体包含至少一个启动子。
15.权利要求14的AAV质粒，其中所述至少一个启动子选自：U6启动子和U1a启动子。
16.权利要求13的AAV质粒，其中所述单引导核糖核酸-脑膜炎奈瑟氏球菌(Neisseriameningitidis)Cas9核酸载体包含Kozak序列。
17.权利要求13的AAV质粒，其中所述sgRNA包含与目的基因序列互补的核酸序列。
18.权利要求17的AAV质粒，其中所述目的基因序列选自：PCSK9序列和ROSA26序列。
19.权利要求13的AAV质粒，其中所述sgRNA包含截短的重复:反重复序列。
20.权利要求19的AAV质粒，其中所述sgRNA还包含截短的茎2区。
21.权利要求20的AAV质粒，其中所述sgRNA还包含截短的间隔子区。
22.权利要求19的AAV质粒，其中所述sgRNA序列具有121个核苷酸的长度。
23.权利要求20的AAV质粒，其中所述sgRNA序列的长度选自：111个核苷酸、107个核苷酸、105个核苷酸、103个核苷酸、102个核苷酸、101个核苷酸和99个核苷酸。
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