[发明专利]溶酶体贮积病处置剂

说明书

本发明提供一种优异的溶酶体贮积病处置剂。根据本发明，提供一种包含细胞结构体的溶酶体贮积病处置剂，该细胞结构体包含多个生物相容性高分子嵌段物和至少1种多个细胞，且在多个上述细胞的间隙至少配置有1个上述高分子嵌段物。

技术领域

本发明涉及一种包含在多个细胞的间隙配置有多个高分子嵌段物的细胞结构体的溶酶体贮积病处置剂。

背景技术

溶酶体贮积病为因如下原因而发病的疾病的统称，该原因为：由于因基因异常而位于溶酶体中的1个以上的酶缺乏活性，因此未分解的物质贮积于细胞内胞器即溶酶体内、或者因位于溶酶体中的的膜蛋白的功能障碍而物质贮积于溶酶体内。关于溶酶体贮积病，分别根据具有异常的酶或基因分类为多种，且为存在60种以上的疑难杂症。

通常，对于溶酶体贮积病，进行从体外人工补充酶的酶补充疗法。例如进行针对法布里病(Fabry病)(瀰漫性躯体血管角化瘤)的酶补充疗法，但是酶制剂的体内滞留时间明显较短，因此必须以2周1次的频率终生持续注射酶制剂，对于患者来说负担较大且QOL(生活品质：Quality of Life)较低。并且，也有不存在酶制剂的溶酶体贮积病，在该情况下没有有效的治疗方法。

并且，还研发了如下技术：将过度表达溶酶体贮积病的治疗中所需的酶的基因的细胞用于治疗中。例如，在专利文献1中，记载有α-半乳糖苷酶A缺乏症治疗用细胞，过度表达人α-galA，并且以分泌的方式经遗传修饰的人细胞。并且，在专利文献2中记载有：将未进行基因转移的多能成体祖细胞(MAPC)等干细胞用于溶酶体贮积病。

另一方面，在专利文献3中记载有细胞结构体，该细胞结构体包含具有生物相容性的高分子嵌段物和细胞，且在多个上述细胞之间的间隙配置有多个上述高分子嵌段物。

现有技术文献

专利文献

专利文献1：日本专利第4313381号公报

专利文献2：美国专利第7,927,587号公报

专利文献3：国际公开WO2011/108517号

发明内容

发明要解决的技术课题

从针对生物的有害性及危险性的观点考虑，也不提倡使用如专利文献1中所记载那样的过度表达基因的细胞。并且，在如专利文献2中所记载那样的单独使用多能成体祖细胞(MAPC)等干细胞的情况中，其效果不会持续而无法用于治疗中。本发明应解决的课题为提供一种优异的溶酶体贮积病处置剂。

用于解决技术课题的手段

为了解决上述问题，本发明人进行深入研究，其结果发现了包含生物相容性高分子嵌段物和细胞，且在多个细胞的间隙配置有多个生物相容性高分子嵌段物的细胞结构体为有利于处置溶酶体贮积病，从而完成了本发明。

即，根据本发明，提供以下发明。

＜1＞一种溶酶体贮积病处置剂，其包含细胞结构体，该细胞结构体包含多个生物相容性高分子嵌段物和至少1种多个细胞，且在多个上述细胞的间隙至少配置有1个上述高分子嵌段物。

＜2＞如＜1＞所述的处置剂，其中，

上述细胞至少包含间充质干细胞或成纤维细胞。

＜3＞如＜1＞或＜2＞所述的处置剂，其中，

上述细胞结构体的每一个细胞包含0.0000001μg以上且1μg以下的生物相容性高分子嵌段物。

＜4＞如＜1＞至＜3＞中任一项所述的处置剂，其中，

1个上述生物相容性高分子嵌段物的大小为10μm以上且300μm以下。

＜5＞如＜1＞至＜4＞中任一项所述的处置剂，其中，