[发明专利]用于治疗和/或处理神经疾病和/或用于促进神经元再生的组成型活性抑制蛋白-1,试剂盒及其产品在审

专利信息
申请号: 201880029689.7 申请日: 2018-05-07
公开(公告)号: CN110831616A 公开(公告)日: 2020-02-21
发明(设计)人: 莫尼卡·路易莎·里韦罗·门德斯·德·苏萨;塞尔焦·里卡多·卡瓦略·莱特;阿纳·里塔·平托·科斯塔;拉克尔·阿尔布开克·西蒙斯·巴埃塔·门德斯;华纳·比阿特丽斯·安图内斯·莫雷拉·卡瓦略·马克斯;萨拉·帕特里夏·卡斯特罗·索萨 申请(专利权)人: 分子和细胞生物研究所(IBMC)
主分类号: A61K38/17 分类号: A61K38/17;A61K48/00;C12N15/86;A61P25/00
代理公司: 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 代理人: 李海霞
地址: 葡萄牙*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 用于 治疗 处理 神经 疾病 促进 神经元 再生 组成 活性 抑制 蛋白 试剂盒 及其 产品
【权利要求书】:

1.一种组成型活性人抑制蛋白-1(Pfn1),用于治疗和/或处理神经疾病和/或促进神经元再生,特别地,轴突再生的应用。

2.根据前述权利要求所述的用于应用的组成型活性人抑制蛋白-1,其中,所述抑制蛋白-1(Pfn1)是Pfn1S137A。

3.根据前述权利要求中任一项所述的用于应用的组成型活性人抑制蛋白-1,用于处理或治疗中枢和/或外周神经系统损伤或疾病。

4.根据前述权利要求中任一项所述的用于应用的组成型活性人抑制蛋白-1,其中,所述神经疾病选自由以下各项组成的组:由身体损伤或疾病状态引起的外周神经病变、脑的物理损伤、脊髓的物理损伤、与脑损伤相关的中风、和与神经退行性病变相关的神经疾病。

5.根据前述权利要求中任一项所述的用于应用的组成型活性人抑制蛋白-1,其中,所述神经疾病选自由以下各项组成的组:神经痛、肌营养不良、贝尔麻痹、重症肌无力、帕金森病、阿尔茨海默病、多发性硬化症、中风和与中风相关的缺血、神经性神经病、其他神经退行性疾病、运动神经元疾病、或神经损伤。

6.根据前述权利要求中任一项所述的用于应用的组成型活性人抑制蛋白-1,其中,损伤的神经组织是脊髓组织。

7.根据前述权利要求中任一项所述的用于应用的组成型活性人抑制蛋白-1,其中,损伤的神经组织是外周神经组织。

8.根据前述权利要求中任一项所述的用于应用的组成型活性人抑制蛋白-1,其中,损伤选自由以下各项组成的组:机械损伤、生化损伤和缺血性损伤。

9.一种基因构建体,包含前述权利要求中任一项所述的组成型活性抑制蛋白-1。

10.一种载体,包含前述权利要求1至8中任一项所述的,特别地前述权利要求1至7中任一项所述的组成型活性抑制蛋白-1。

11.根据前述权利要求所述的载体,其中,所述载体是病毒载体。

12.根据前述权利要求所述的载体,其中,所述病毒载体能够靶向神经元。

13.根据前述权利要求10至12中任一项所述的载体,其中,所述病毒载体是重组腺相关病毒,特别地,其中,所述重组腺相关病毒的血清型选自由以下各项组成的组:AAV1,AAV2,AAV3,AAV4,AAV5,AAV6,AAV7,AAV8,AAV9,AAV10,AAV11,AAV12、和/或其混合物。

14.一种药物组合物,包含合适的运载体和有效量的前述权利要求1至8中任一项所述的组成型活性抑制蛋白-1或前述权利要求10至13中任一项所述的载体。

15.根据前述权利要求所述的药物组合物,其中,所述组合物是注射制剂,特别地,原位或全身注射制剂。

16.根据前述权利要求14至15中任一项所述的药物组合物,其中,所述载体的最小浓度是1012GC/ml。

17.一种试剂盒,包含前述权利要求1至8中任一项所述的组成型活性抑制蛋白-1,前述权利要求14至16中任一项所述的药物组合物,或前述权利要求10至13中任一项所述的载体。

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