[发明专利]将核酸递送至耳蜗和前庭细胞的材料和方法在审
| 申请号： | 201880022337.9 | 申请日： | 2018-02-06 |
| 公开（公告）号： | CN111698975A | 公开（公告）日： | 2020-09-22 |
| 发明（设计）人： | J·侯尔特;G·盖莱奥;Y·阿萨伊 | 申请（专利权）人： | 儿童医疗中心有限公司 |
| 主分类号： | A61F11/00 | 分类号： | A61F11/00;A61K35/76;A61K39/235;A61K47/42;A61K48/00;C12N7/01 |
| 代理公司： | 北京戈程知识产权代理有限公司 11314 | 代理人： | 程伟 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 核酸 递送 耳蜗 前庭 细胞 材料 方法 | ||
1.一种内耳毛细胞靶向的合成腺相关病毒(AAV)载体，其中，所述载体编码与Anc80的序列一致性至少为约85％的衣壳，且包含引导harmonin-a、harmonin-b或harmonin-c多肽表达的启动子，所述启动子选自Espin启动子、PCDH15启动子、PTPRQ启动子和TMHS(LHFPL5)启动子所组成的群组。
2.根据权利要求1所述的内耳毛细胞靶向的合成腺相关病毒(AAV)载体，其中，所述载体以至少约70％或更高的效率传导内毛细胞和外毛细胞。
3.一种细胞，包含根据权利要求1所述的内耳毛细胞靶向的合成腺相关病毒(AAV)载体。
4.根据权利要求3所述的细胞，其中，所述细胞是外毛细胞或内毛细胞。
5.一种治疗受试者体内的乌谢尔综合征的方法，所述方法包含令所述受试者的细胞与根据权利要求1所述的内耳毛细胞靶向的合成腺相关病毒(AAV)载体接触。
6.一种将野生型形式的有缺陷的基因引入患有乌谢尔综合征的受试者体内的方法，所述方法包含令所述受试者的细胞与根据权利要求1所述的内耳毛细胞靶向的合成腺相关病毒(AAV)载体接触。
7.一种治疗受试者体内的乌谢尔综合征的方法，所述方法包含令所述受试者的细胞与根据权利要求1所述的内耳毛细胞靶向的合成腺相关病毒(AAV)载体接触，其中，所述载体包含选自Espin启动子、PCDH15启动子、PTPRQ启动子和TMHS(LHFPL5)启动子所组成的群组的启动子，其中，所述启动子引导编码人USH1多肽的多核苷酸的表达，且所述人USH1多肽选自肌球蛋白7a、harmonin、钙粘蛋白23、原钙粘蛋白15、SANS以及钙整合素结合蛋白2所组成的群组。
8.根据权利要求7所述的方法，其中，所述人多肽是TMC1、TMC2、harmonin-a、harmonin-b或harmonin-c。
9.根据权利要求7所述的方法，其中，所述给药逆转了听力损失。
10.根据权利要求9所述的方法，其中，所述听力损失是部分听力损失或全聋。
11.根据权利要求9所述的方法，其中，听觉功能的恢复与纤毛束形态的保持和/或机械传导的复原有关。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于儿童医疗中心有限公司，未经儿童医疗中心有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/201880022337.9/1.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：双硫仑的新应用
- 下一篇：用于预测与废水处理过程相关的参数的系统和方法
