[发明专利]反义寡核苷酸和糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物在审
| 申请号： | 201880017237.7 | 申请日： | 2018-03-09 |
| 公开（公告）号： | CN110536964A | 公开（公告）日： | 2019-12-03 |
| 发明（设计）人： | 但马刚;冈田贤;津村弥来 | 申请（专利权）人： | 国立研究开发法人国立成育医疗研究中心;国立大学法人广岛大学;第一三共株式会社 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61K48/00;A61P3/08 |
| 代理公司： | 11728 北京信诺创成知识产权代理有限公司 | 代理人： | 尹吉伟<国际申请>=PCT/JP2018 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 日本;JP |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 碱基 反义寡核苷酸 剪接 治疗用组合物 糖原贮积病 碱基区域 碱基序列 序列杂交 染色体 申请 预防 | ||
1.一种反义寡核苷酸，其与GRCh38/hg38的人第17号染色体碱基序列中的包含第42911000位的碱基、第42911004位的碱基和第42911005位的碱基中的至少1个碱基区域的前mRNA的序列杂交、并且具有抑制c.648G>T变异型G6PC的前mRNA的异常剪接的活性。
2.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中，所述反义寡核苷酸与GRCh38/hg38的人第17号染色体碱基序列中的第42910951位～第42911054位的碱基区域的前mRNA的序列杂交、并且具有抑制c.648G>T变异型G6PC的前mRNA的异常剪接的活性。
3.根据权利要求1或2所述的反义寡核苷酸，其由7～104个碱基构成。
4.根据权利要求1～3中任一项所述的反义寡核苷酸，其中，所述反义寡核苷酸从以下的(a)和(b)中选择：
(a)包含序列号14、序列号17、序列号20或序列号23所示的碱基序列的反义寡核苷酸
(b)包含相对于序列号14、序列号17、序列号20或序列号23所示的碱基序列具有60％以上的序列一致性的碱基序列、并且具有抑制c.648G>T变异型G6PC的前mRNA的异常剪接的活性的反义寡核苷酸。
5.根据权利要求1～4中任一项所述的反义寡核苷酸，其中，所述反义寡核苷酸是由14～30个碱基构成的吗啉代反义寡核苷酸或由7～25个碱基构成的锁定核酸(LNA)反义寡核苷酸。
6.一种糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物，其包含反义寡核苷酸作为药效成分，所述反义寡核苷酸与GRCh38/hg38的人第17号染色体碱基序列中的包含第42911000位的碱基、第42911004位的碱基和第42911005位的碱基中的至少1个碱基区域的前mRNA的序列杂交、并且具有抑制c.648G>T变异型G6PC的前mRNA的异常剪接的活性。
7.根据权利要求6所述的糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物，其中，所述反义寡核苷酸与GRCh38/hg38的人第17号染色体碱基序列中的第42910951位～第42911054位的碱基区域的前mRNA的序列杂交、并且具有抑制c.648G>T变异型G6PC的前mRNA的异常剪接的活性。
8.根据权利要求6或7所述的糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物，其中，所述反义寡核苷酸由7～104个碱基构成。
9.根据权利要求6～8中任一项所述的糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物，其中，所述反义寡核苷酸为从以下的(a)和(b)中选择的反义寡核苷酸：
(a)包含序列号14、序列号17、序列号20或序列号23所示的碱基序列的反义寡核苷酸
(b)包含相对于序列号14、序列号17、序列号20或序列号23所示的碱基序列具有60％以上的序列一致性的碱基序列、并且具有抑制c.648G>T变异型G6PC的前mRNA的异常剪接的活性的反义寡核苷酸。
10.根据权利要求6～9中任一项所述的糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物，其中，所述反义寡核苷酸为由14～30个碱基构成的吗啉代反义寡核苷酸或由7～25个碱基构成的锁定核酸(LNA)反义寡核苷酸。
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