[发明专利]用于治疗与血管性血友病因子有关的并发症和疾病的组合物和方法

权利要求书

1.一种合成多核苷酸，其包含

(i)SEQ ID NO:1的至少21个连续的核苷酸；和

(ii)具有至少6个碱基对的双链区。

2.如权利要求1的合成多核苷酸，其长度为25至30个核苷酸。

3.如权利要求1的合成多核苷酸，其中所述双链区包含约6至约9个碱基对。

4.如权利要求1的合成多核苷酸，其中所述双链区是由3’和5’端或邻近3’和5’端的6个或更多个核苷酸形成的。

5.如权利要求1的合成多核苷酸，其包含至少一个化学修饰。

6.如权利要求1的合成多核苷酸，其中各个核苷酸均包含至少一个化学修饰。

7.如权利要求5或6的合成多核苷酸，其中所述化学修饰是针对选自由所述合成多核苷酸的糖、核碱基或核苷间连接组成的组中的一者进行。

8.如权利要求7的合成多核苷酸，其中所述化学修饰是针对糖进行的且所述修饰由2’O-甲基修饰组成。

9.如权利要求5的合成多核苷酸，其进一步包含3’和/或5’端帽。

10.如权利要求9的合成多核苷酸，其中所述3’和/或5’端帽为反向的脱氧胸苷。

11.如权利要求9的合成多核苷酸，其中所述3’和/或5’端帽为氨基(NH₂)。

12.如权利要求9的合成多核苷酸，其中所述3’端帽包含反向的脱氧胸苷，所述5’端帽包含氨基(NH₂)。

13.如权利要求12的合成多核苷酸，其为SEQ ID NO:2。

14.如权利要求5的合成多核苷酸，其包含聚乙二醇轭合物。

15.如权利要求14的合成多核苷酸，其中所述聚乙二醇轭合物连接所述多核苷酸的5’端。

16.如权利要求14的合成多核苷酸，其中所述聚乙二醇轭合物连接所述该多核苷酸的3’端。

17.如权利要求14的合成多核苷酸，其为SEQ ID NO:3。

18.一种互补的合成多核苷酸，其能与权利要求1至17中任一项的合成多核苷酸的全部或部分杂交或结合。

19.如权利要求18的互补的合成多核苷酸，其包含SEQ ID NO:4的至少12个连续核苷酸。

20.如权利要求19的互补的合成多核苷酸，其包含SEQ ID NO:4的至少15个连续核苷酸。

21.如权利要求19的互补的合成多核苷酸，其包含SEQ ID NO:4的18至22个连续核苷酸。

22.如权利要求18的互补的合成多核苷酸，其中至少一个核苷酸包含化学修饰。

23.如权利要求18的互补的合成多核苷酸，其中各个所述核苷酸均包含至少一个化学修饰。

24.如权利要求22的互补的合成多核苷酸，其中所述至少一个化学修饰是针对核苷酸糖的2'-O-甲基修饰。