[发明专利]RNA纳米结构，其制备方法和用途在审
| 申请号： | 201880006929.1 | 申请日： | 2018-11-12 |
| 公开（公告）号： | CN110573184A | 公开（公告）日： | 2019-12-13 |
| 发明（设计）人： | 郭培宣;M·维威格;X·李;S·郭;H·尹;X·朴 | 申请（专利权）人： | 俄亥俄州立创新基金会;肯塔基大学研究基金会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K51/04;A61K51/06 |
| 代理公司： | 37101 青岛联智专利商标事务所有限公司 | 代理人： | 阎娬斌;刘丹丹 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 纳米结构 分层 核心结构域 寡核苷酸 合成RNA 热稳定 治疗剂 自组装 构建 基序 裂解 双链 缀合 货物 | ||
1.一种模块化RNA基序，其包括：
至少三段合成RNA寡核苷酸，其中所述至少三段合成RNA寡核苷酸彼此偶联，其中所述至少三段合成RNA寡核苷酸形成中心核结构域，和围绕所述核结构域排列并且远离所述中心核结构域延伸的至少三个双链臂,其中所述RNA基序的解链温度大于65摄氏度。
2.根据权利要求1所述的模块化RNA基序，其中所述模块化RNA基序包括3至9条合成RNA寡核苷酸链。
3.根据权利要求1至2中任一项所述的模块化RNA基序，其中所述至少三段合成RNA寡核苷酸中的一段或多段包含一个或多个修饰的核苷酸。
4.根据权利要求3所述的模块化RNA基序，其中所述一个或多个修饰的核苷酸是末端核苷酸或非末端核苷酸。
5.根据权利要求3所述的模块化RNA基序，其中所述修饰是与所述一个或多个修饰的核苷酸连接的炔。
6.根据权利要求3所述的模块化RNA基序，其中所述修饰是与所述一个或多个修饰的核苷酸连接的接头。
7.根据权利要求1至6中任一项所述的模块化RNA基序，其进一步包括与所述至少三段合成RNA寡核苷酸的合成RNA寡核苷酸相连的货物化合物分子。
8.根据权利要求7所述的模块化RNA基序，其中至少3至100个货物化合物分子连接至所述合成RNA寡核苷酸。
9.根据权利要求1至6中任一项所述的模块化RNA基序，其进一步包括与所述至少三段合成RNA寡核苷酸中的一段或多段的核苷酸相连的官能团。
10.根据权利要求9所述的模块化RNA基序，其中所述官能团与末端核苷酸相连。
11.根据权利要求9或10所述的模块化RNA基序，其中所述官能团与非末端核苷酸相连。
12.根据权利要求9至11中任一项所述的模块化RNA基序，其进一步包括与官能团相连的货物化合物。
13.根据权利要求1至12中任一项所述的模块化RNA基序，其中所述至少三段合成RNA寡核苷酸中的每一段包括具有与SEQ ID NOs：1-54中的任一个大约80-100％同一的序列的寡核苷酸序列。
14.根据权利要求1至13中任一项所述的模块化RNA基序，其中所述至少三段合成RNA寡核苷酸被配置为自组装以形成所述模块化RNA基序。
15.根据权利要求1至14中任一项所述的模块化RNA基序，其中所述模块化RNA基序的Tm大于约70摄氏度。
16.根据权利要求1至15中任一项所述的模块化RNA基序，其中所述模块化RNA基序的Tm在约70摄氏度至约100摄氏度的范围。
17.根据权利要求1至16中任一项所述的模块化RNA基序，其中所述模块化RNA基序的Tm在约65摄氏度至约100摄氏度的范围。
18.一种模块化RNA基序，其包括：
至少四段合成RNA寡核苷酸，其中至少三段合成RNA寡核苷酸彼此偶联，其中所述至少三段合成RNA寡核苷酸形成中心核结构域，并且至少三个双链臂围绕所述核结构域排列并且远离所述中心核结构域延伸。
19.根据权利要求18所述的模块化RNA基序，其中所述模块化RNA基序包括4至9条合成RNA寡核苷酸链。
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