[发明专利]用于治疗补体-相关失调的适体治疗有效
| 申请号： | 201810051401.8 | 申请日： | 2006-02-14 |
| 公开（公告）号： | CN108148840B | 公开（公告）日： | 2021-09-24 |
| 发明（设计）人： | 克劳德·本尼蒂特;大卫·爱泼斯坦;查尔斯·威尔逊;迪拉尔·格拉特;杰弗里·库尔兹;马克斯·库尔兹;托马斯·格瑞恩·卡尤利;詹姆斯·罗特曼 | 申请（专利权）人： | 阿切埃米克斯股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/115 | 分类号： | C12N15/115;A61K47/60;A61P13/12;A61P29/00;A61P25/00;A61P17/00;A61P7/00;A61P9/00;A61P11/00;A61P31/00;A61P3/10;A61P9/10 |
| 代理公司： | 永新专利商标代理有限公司 72002 | 代理人： | 过晓东 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 补体 相关 失调 | ||
1.一种化合物或其药学上可接受的盐，所述化合物的结构式为:
其中表示连接子，
适体＝fCmGfCfCGfCmGmGfUfCfUfCmAmGmGfCGfCfUmGmAmGfUfCfUmGmAmGfUfUfUAfCfCfUmGfCmG-3T(SEQ ID NO:4),
其中fC和fU＝2′-氟核酸,并且mG和mA＝2′-OMe核酸而所有其他的核酸是2′-OH且3T表示反向的脱氧胸腺嘧啶。
2.根据权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐,其中所述连接子是烷基连接子。
3.根据权利要求2所述的化合物或其药学上可接受的盐，其中所述烷基连接子包括2-18个连续的CH2基团。
4.根据权利要求3所述的化合物或其药学上可接受的盐，其中所述烷基连接子包括2-12个连续的CH2基团。
5.根据权利要求4所述的化合物或其药学上可接受的盐，其中所述烷基连接子包括3个连续的CH2基团。
6.一种组合物，其中包括治疗有效剂量的权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐。
7.根据权利要求6所述的组合物，其中所述烷基连接子包括2-18个连续的CH2基团。
8.根据权利要求6所述的组合物，其中所述烷基连接子包括2-12个连续的CH2基团。
9.根据权利要求6的所述组合物，其中所述烷基连接子包括3-6个连续的CH2基团。
10.根据权利要求6所述的组合物，其中所述烷基连接子包括6个连续的CH2基团。
11.根据权利要求6所述的组合物，进一步包括药学上可接受的载体或稀释剂。
12.根据权利要求6所述的组合物，其中所述化合物的结构式为：
其中适体＝fCmGfCfCGfCmGmGfUfCfUfCmAmGmGfCGfCfUmGmAmGfUfCfUmGmAmGfUfUfUAfCf CfUmGfCmG-3T(SEQ ID NO:4),
其中fC和fU＝2′-氟核酸,并且mG和mA＝2′-OMe核酸而所有其他的核酸是2′-OH且3T表示反向的脱氧胸腺嘧啶。
13.据权利要求12所述的组合物,进一步包括药学上可接受的载体或稀释剂。
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