[发明专利]普利多匹定用于治疗肌张力障碍的用途在审
| 申请号： | 201780066796.2 | 申请日： | 2017-08-24 |
| 公开（公告）号： | CN110012661A | 公开（公告）日： | 2019-07-12 |
| 发明（设计）人： | 迈克尔·海登;史派瑞顿·帕帕佩特罗普洛斯;尤哈-马蒂·萨福拉;伊莱·埃亚勒;贝丝·博罗夫斯基;伊戈尔·D·格拉切夫;马克·福勒斯特·戈登 | 申请（专利权）人： | 普瑞尼亚医疗发展有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/451 | 分类号： | A61K31/451 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 袁建海;郑霞 |
| 地址： | 以色列*** | 国省代码： | 以色列;IL |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 肌张力障碍 药物组合物 有效治疗 治疗 施用 | ||
1.一种治疗罹患肌张力障碍的受试者的方法，所述方法包括向所述受试者周期性地施用药物组合物，所述药物组合物包含有效治疗所述受试者的量的普利多匹定。
2.如权利要求1所述的方法，其中所述肌张力障碍是原发性肌张力障碍或孤立性肌张力障碍。
3.如权利要求2所述的方法，其中所述肌张力障碍是原发性全身性肌张力障碍。
4.如权利要求2所述的方法，其中所述肌张力障碍是一种遗传形式的原发性肌张力障碍。
5.如权利要求1-4中任一项所述的方法，其中所述肌张力障碍是早发性全身性肌张力障碍。
6.根据权利要求1-5中任一项所述的方法，其中所述肌张力障碍是扭转性肌张力障碍-1(DYT1)肌张力障碍、DYT6肌张力障碍或DYT-KMT2B(DYT28)肌张力障碍。
7.如权利要求6所述的方法，其中所述DYT1肌张力障碍是姿势型肌张力障碍或动作型肌张力障碍。
8.如权利要求1所述的方法，其中所述肌张力障碍是继发性肌张力障碍或组合性肌张力障碍。
9.如权利要求8所述的方法，其中所述肌张力障碍是多巴响应性肌张力障碍、肌阵挛性肌张力障碍、X-连锁肌张力障碍-帕金森综合征、或快速发作性肌张力障碍-帕金森综合征。
10.如权利要求1-9中任一项所述的方法，其中所述肌张力障碍是局灶性肌张力障碍、节段性肌张力障碍、多灶性肌张力障碍、偏身肌张力障碍或全身性肌张力障碍。
11.如权利要求1-9中任一项所述的方法，其中所述肌张力障碍是阵发性肌张力障碍。
12.如权利要求1-9中任一项所述的方法，其中所述肌张力障碍是动作特异性肌张力障碍或任务特异性肌张力障碍。
13.如权利要求1-9中任一项所述的方法，其中所述肌张力障碍是音乐家肌张力障碍。
14.如权利要求1-13中任一项所述的方法，其中所述肌张力障碍不是由病理引起的。
15.如权利要求14所述的方法，其中所述病理是中风、创伤性脑损伤、病变、脑肿瘤、神经组织损伤或神经组织退化。
16.如权利要求1-15中任一项所述的方法，其中所述受试者已经通过遗传测试确认罹患DYT1或其他原发性遗传形式的肌张力障碍。
17.如权利要求1-16中任一项所述的方法，其中所述受试者具有大于6的Burke-Fahn-Marsden肌张力障碍评定量表(BFMDRS)评分。
18.如权利要求1-7中任一项所述的方法，其中所述受试者在位于染色体9q34上的TOR1A(torsinA)基因的编码区域内具有3个碱基对的框内的缺失。
19.如权利要求1-18中任一项所述的方法，其中所述受试者不患有认知障碍。
20.如权利要求1-18中任一项所述的方法，其中所述受试者患有认知障碍。
21.如权利要求1-20中任一项所述的方法，其中所述受试者不罹患亨廷顿氏病。
22.如权利要求1-21中任一项所述的方法，其中普利多匹定的量有效提供肌张力障碍症状的临床显著的改善。
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