[发明专利]用于治疗疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官有效
| 申请号： | 201780049966.6 | 申请日： | 2017-06-14 |
| 公开（公告）号： | CN109640645B | 公开（公告）日： | 2021-10-15 |
| 发明（设计）人： | 伯尔哈德·J·赫林;克里斯多佛·布尔拉克 | 申请（专利权）人： | 明尼苏达大学董事会 |
| 主分类号： | A01K67/027 | 分类号： | A01K67/027;C12N15/12;C12N15/85 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 王玮玮;郑霞 |
| 地址： | 美国明*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 疾病 遗传 修饰 细胞 组织 器官 | ||
1.一种产生遗传修饰的非人哺乳动物的方法，其中所述遗传修饰的非人哺乳动物包含与SEQ ID NO: 359或SEQ ID NO: 502至少95%相同的外源核酸序列。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述外源核酸序列与SEQ ID NO: 359或SEQ IDNO: 502至少96%相同。
3.根据权利要求1所述的方法，其中所述外源核酸序列与SEQ ID NO: 359或SEQ IDNO: 502至少99%相同。
4.根据权利要求1所述的方法，其中所述外源核酸与SEQ ID NO: 359 100%相同。
5.根据权利要求1所述的方法，其中所述外源核酸与SEQ ID NO: 502 100%相同。
6.根据权利要求1所述的方法，其中所述遗传修饰的非人哺乳动物进一步包含编码β-2-微球蛋白（B2M）蛋白质的外源核酸序列。
7.根据权利要求1所述的方法，其中所述遗传修饰的非人哺乳动物进一步包含编码β-2-微球蛋白（B2M）蛋白质的外源核酸序列，其中所述B2M蛋白质与由所述外源核酸序列编码的蛋白质融合。
8.根据权利要求1所述的方法，其中所述非人哺乳动物为猪。
9.根据权利要求1所述的方法，其中所述外源核酸序列插入到所述遗传修饰的非人哺乳动物的基因组中有效降低糖蛋白半乳糖基转移酶α1,3（GGTA1）和含有CARD结构域的NOD样受体家族成员5（NLRC5）中的至少一个或其组合的表达的位点处，所述降低表达是与没有所述外源核酸序列的相同物种的动物或所述外源核酸插入到不同位点上的相同物种的动物相比。
10.根据权利要求1所述的方法，其中所述遗传修饰的非人哺乳动物为劳亚兽总目的成员。
11.一种遗传修饰的非人细胞、组织或者器官，其包含与SEQ ID NO: 359或SEQ ID NO:502至少95%相同的外源核酸序列，其中所述外源核酸序列插入到所述遗传修饰的非人细胞、组织或者器官的基因组中有效降低糖蛋白半乳糖基转移酶α1,3（GGTA1）和含有CARD结构域的NOD样受体家族成员5（NLRC5）中的至少一个的表达的位点处，其中所述遗传修饰的非人细胞、组织或者器官不能发育成动物个体。
12.根据权利要求11所述的遗传修饰的非人细胞、组织或者器官，其中所述外源核酸序列与SEQ ID NO: 359或SEQ ID NO: 502至少96%相同。
13.根据权利要求11所述的遗传修饰的非人细胞、组织或者器官，其中所述外源核酸序列与SEQ ID NO: 359或SEQ ID NO: 502至少99%相同。
14.根据权利要求11所述的遗传修饰的非人细胞、组织或者器官，其中所述外源核酸序列与SEQ ID NO: 359 100%相同。
15.根据权利要求11所述的遗传修饰的非人细胞、组织或者器官，其中所述外源核酸序列与SEQ ID NO: 502 100%相同。
16.根据权利要求11所述的遗传修饰的非人细胞、组织或者器官，其进一步包含编码β-2-微球蛋白（B2M）蛋白质的外源核酸序列。
17.根据权利要求11所述的遗传修饰的非人细胞、组织或者器官，其进一步包含编码β-2-微球蛋白（B2M）蛋白质的外源核酸序列，其中所述B2M蛋白质与由所述外源核酸序列编码的蛋白质融合。
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