[发明专利]治疗难治性全身型重症肌无力的方法

权利要求书

1.一种治疗有需要的患者的难治性全身型重症肌无力的方法，其包括向该患者给予治疗有效量的依库珠单抗；

其中该患者对与烟碱型乙酰胆碱受体结合的自身抗体(抗AChR)呈阳性，并在接受包括抗胆碱酯酶抑制剂疗法和免疫抑制剂疗法(IST)在内的重症肌无力治疗时，显示显著的重症肌无力的全身无力或延髓体征和症状，并且需要长期血浆交换或长期IVIg以维持临床稳定性；并且其中向该患者给予依库珠单抗持续至少26周。

2.权利要求1的方法，其中使用具有诱导期的分期给药时间表来给予依库珠单抗，该诱导期包括在第1天给予900mg诱导剂量的依库珠单抗，在第7天、第14天和第21天给予900mg剂量的依库珠单抗，以及在第28天给予1200mg依库珠单抗作为第五诱导剂量；并且

其中向该患者给予依库珠单抗持续至少26周。

3.权利要求2的方法，其中在依库珠单抗治疗的28天诱导期之后是维持期，该维持期包括在该第五诱导剂量后14天给予1200mg依库珠单抗，以及之后每14±2天给予1200mg依库珠单抗。

4.权利要求3的方法，其进一步包括对该患者进行血浆置换和在血浆置换完成4小时内以300mg与1200mg之间的剂量向该患者给予依库珠单抗。

5.权利要求3的方法，其进一步包括对该患者进行血浆置换和在血浆置换完成90分钟内以600mg与900mg之间的剂量向该患者给予依库珠单抗。

6.权利要求3的方法，其进一步包括对该患者进行血浆置换和在血浆置换完成1小时内以600mg剂量向该患者给予依库珠单抗。

7.权利要求1的方法，其中该患者在治疗26周后经历重症肌无力日常生活能力(MG-ADL)得分的临床上有意义的改善(降低)。

8.权利要求7的方法，其中该患者经历的该临床上有意义的改善是在治疗26周后该患者的MG-ADL得分降低至少3分。

9.权利要求1的方法，其中该患者在治疗26周后经历定量重症肌无力得分(QMG)的临床上有意义的改善(降低)。

10.权利要求9的方法，其中该患者经历的该临床上有意义的改善是在治疗26周后该患者的QMG得分降低至少4分。

11.权利要求1的方法，其中该患者在治疗26周后经历重症肌无力复合(MGC)得分的临床上有意义的改善(降低)。

12.权利要求11的方法，其中该患者经历的该临床上有意义的改善是在治疗26周后该患者的MGC得分降低至少6分。

13.权利要求1的方法，其中该患者在治疗26周后经历如通过重症肌无力生存质量(MG-QOL-15)得分所测量的生存质量的临床上有意义的改善(降低)。

14.权利要求13的方法，其中该患者经历的该临床上有意义的改善是在治疗26周后该患者的MG-QOL-15得分降低至少6分。

15.权利要求1的方法，其中该患者在治疗26周后经历如通过神经QOL疲劳得分测量的神经疲劳的临床上有意义的改善(降低)。

16.权利要求15的方法，其中该患者经历的该临床上有意义的改善是在治疗26周后该患者的神经QOL得分降低至少8分。

17.权利要求1的方法，其中该患者在治疗26周后经历如通过EQ-5D健康状况得分测量的健康状况的临床上有意义的改善(提高)。