[发明专利]与表达外源RNA的治疗性细胞体系有关的组合物和方法在审
| 申请号： | 201780044400.4 | 申请日： | 2017-07-07 |
| 公开（公告）号： | CN109526226A | 公开（公告）日： | 2019-03-26 |
| 发明（设计）人： | O.哈兰迪;U.克汉沃克;S.哈里哈兰;A.卡韦吉安;J.马塔-芬克;R.J.迪恩斯 | 申请（专利权）人： | 鲁比厄斯治疗法股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N5/078 | 分类号： | C12N5/078 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 余晓文 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 外源RNA 治疗性细胞 编码蛋白 非翻译区 红系细胞 化学修饰 异源 替代 | ||
1.一种制备包含编码外源蛋白的mRNA的红系细胞的方法，该方法包括：
a)提供处于成熟期的红系细胞，并且
b)使该红系细胞与编码该外源蛋白的mRNA在允许由该红系细胞摄入该mRNA的条件下接触，
从而制备包含编码外源蛋白的mRNA的红系细胞。
2.如权利要求1所述的方法，其中该红系细胞摄入编码该外源蛋白的该mRNA。
3.如权利要求1所述的方法，该方法包括提供处于成熟期的红系细胞群体，并且使该红系细胞群体的多个细胞与编码该外源蛋白的该mRNA接触。
4.如权利要求3所述的方法，其中该红系细胞群体的该多个细胞各自摄入编码该外源蛋白的该mRNA。
5.如权利要求1-4中任一项所述的方法，其中摄入编码该外源蛋白的该mRNA后，该细胞或该多个细胞表达该外源蛋白。
6.如权利要求5所述的方法，其中该细胞或该多个细胞包含该外源蛋白。
7.如权利要求3-6中任一项所述的方法，其中处于成熟期的该红系细胞群体是在成熟培养基中扩增3-7天例如4-5或4-6天的细胞群体。
8.一种制造表达外源蛋白的网织红细胞群体的方法，该方法包括
(e)提供红系细胞前体细胞(例如CD34+细胞)群体；
(f)在分化条件下培养该红系细胞前体细胞群体，以提供分化型红系细胞群体；
(g)使该分化型红系细胞群体的多个细胞与编码该外源蛋白的mRNA在允许该分化型红系细胞群体的该多个细胞摄入该mRNA的条件下接触；并且
(h)进一步培养该分化型红系细胞群体的该多个细胞，以提供网织红细胞群体，
从而制造表达该外源蛋白的网织红细胞群体。
9.如权利要求8所述的方法，其中该进一步培养包括具有小于3、2或1的群体倍增值。
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