[发明专利]调节性多核苷酸在审

专利信息
申请号: 201780039098.3 申请日: 2017-05-18
公开(公告)号: CN110214187A 公开(公告)日: 2019-09-06
发明(设计)人: D·W-Y·沙;侯金兆;M·农嫩马赫 申请(专利权)人: 沃雅戈治疗公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N15/85
代理公司: 隆天知识产权代理有限公司 72003 代理人: 付文川;吴小瑛
地址: 美国马*** 国省代码: 美国;US
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摘要:
搜索关键词: 多核苷酸 制备 治疗 生产
【权利要求书】:

1.调节性多核苷酸,包含:

(a)茎和环以形成茎-环结构,所述茎-环结构的序列从5’到3’包含:

(i)包含过客链的5’茎臂;

(ii)环区域,其中该环区域包含选自由SEQ ID NO:16、10、11、12、13、14、15、17、18和19组成的组的序列:;

(iii)包含引导链的3’茎臂,其中在该引导链的5’端存在尿苷;

(b)位于所述茎-环结构的5’的第一侧翼区,其中该第一侧翼区包含选自由SEQ ID NO:5、1、2、3、4、6、7、8和9组成的组的序列;和

(c)位于所述茎-环结构的3’的第二侧翼区,其中所述第二侧翼区包含选自SEQ ID NO:21、20、22、23、24、25、26和27组成的组的序列。

2.调节性多核苷酸,包含:

(a)茎和环以形成茎-环结构,所述茎-环结构的序列从5’到3’包含:

(i)包含引导链的5’茎臂,其中在该引导链的5’端存在尿苷;

(ii)环区域,其中该环区域包含选自SEQ ID NO:16、10、11、12、13、14、15、17、18和19组成的组的序列;

(iii)包含过客链的3’茎臂;

(b)位于所述茎-环结构的5’的第一侧翼区,其中该第一侧翼区包含选自SEQ ID NO:5、1、2、3、4、6、7、8和9组成的组的序列;和

(c)位于所述茎-环结构的3’的第二侧翼区,其中所述第二侧翼区包含选自SEQ ID NO:21、20、22、23、24、25、26和27组成的组的序列。

3.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸,其中所述茎-环结构的环区域来源于规范microRNA。

4.根据权利要求3所述的调节性多核苷酸,其中所述规范microRNA是miR-22。

5.根据权利要求4所述的调节性多核苷酸,其中所述第一侧翼区或第二侧翼区中的至少一个来源于let-7b。

6.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸,其中所述环区域包含SEQ ID NO:16。

7.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸,其中第一侧翼区包含SEQ ID NO:5。

8.根据1或2所述的调节性多核苷酸,其中第二侧翼区包含SEQ ID NO:21。

9.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸,其中所述茎-环结构包含在茎-环结构的5’茎的碱基处或附近的UG基序。

10.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸,其中环区域在所述环区域的5’端包含UGUG基序。

11.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸,其中第二区包含CNNC基序。

12.根据权利要求9所述的调节性多核苷酸,其中5’茎臂包含位于UG基序和过客链或引导链之间的5’间隔区。

13.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸,其中3’茎臂包含3’间隔区,并且其中3’间隔区具有足以形成一个螺旋转角的长度。

14.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸,其中引导链包含在2位和9位之间的microRNA种子序列。

15.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸,其中引导链包含在2位和8位之间的microRNA种子序列。

16.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸,其中引导链包含在2位和7位之间的microRNA种子序列。

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