[发明专利]用于刺激提前终止密码子的通读的方法和化合物

权利要求书

1.一种至少部分地通过提前终止密码子的存在介导的治疗疾病或病状的方法，所述方法包含向受试者给予刺激所述受试者中的所述提前终止密码子的通读的化合物的步骤。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述化合物选自由以下组成的组：秋水仙碱、环己酰胺、阿霉素、七叶皂苷、四磷酸咯萘啶、泼尼卡酯、奥苯达唑、阿苯达唑、甲苯咪唑和对氨基苯甲酸钾，或前述中的任一种的药学上可接受的盐、水合物或溶剂合物。

3.根据权利要求1所述的方法，其中所述化合物是式IIa化合物或其药学上可接受的盐、水合物或溶剂合物：

其中

R₁、R₂和R₃各自独立地选自由以下组成的组：-H、烷基、烯基、烷酰基和烯酰基；并且

R₄选自由以下组成的组：1-11个糖单元的线性糖链、1-11个糖单元的分支糖链和-H。

4.根据权利要求3所述的方法，其中

R₁选自由以下组成的组：-H、烷基、烯基、乙酰基(acetyl)、己酰基、苯甲酰基、乙基丁酰基、乙酰基(ethanoyl)、丙酰基、异丁酰基、丁酰基、当归酰基、顺芷酰基、千里酰基、巴豆酰基、3,3-二甲基丙烯酰基、桂皮酰基、戊烯酰基、2-丙烯酰基、(2E)-2-戊烯酰基和4-戊烯酰基；

R₂是乙酰基；并且

R₃是-H。

5.根据权利要求3所述的方法，其中

R₁选自由以下组成的组：-H、当归酰基、顺芷酰基、千里酰基、巴豆酰基、3,3-二甲基丙烯酰基、桂皮酰基、戊烯酰基、2-丙烯酰基、(2E)-2-戊烯酰基和4-戊烯酰基；

R₂是乙酰基；并且

R₃是-H。

6.根据权利要求3所述的方法，其中

R₁选自由以下组成的组：当归酰基和顺芷酰基；

R₂是乙酰基；并且

R₃是-H。

7.根据权利要求3所述的方法，其中

R₁选自由以下组成的组：-H、烷基、烯基、乙酰基(acetyl)、己酰基、苯甲酰基、乙基丁酰基、乙酰基(ethanoyl)、丙酰基、异丁酰基、丁酰基、当归酰基、顺芷酰基、千里酰基、巴豆酰基、3,3-二甲基丙烯酰基、桂皮酰基、戊烯酰基、2-丙烯酰基、(2E)-2-戊烯酰基和4-戊烯酰基；

R₂是-H；并且

R₃是乙酰基。

8.根据权利要求3所述的方法，其中

R₁选自由以下组成的组：-H、当归酰基、顺芷酰基、千里酰基、巴豆酰基、3,3-二甲基丙烯酰基、桂皮酰基、戊烯酰基、2-丙烯酰基、(2E)-2-戊烯酰基和4-戊烯酰基；

R₂是-H；并且

R₃是乙酰基。

9.根据权利要求3所述的方法，其中

R₁选自由以下组成的组：当归酰基和顺芷酰基；

R₂是-H；并且

R₃是乙酰基。

10.根据权利要求3所述的方法，其中R₄是：