[发明专利]用于抑制因子D的组合物和方法在审
| 申请号： | 201780018764.5 | 申请日： | 2017-01-20 |
| 公开（公告）号： | CN108934169A | 公开（公告）日： | 2018-12-04 |
| 发明（设计）人： | 卡尔·埃里克森;克里斯多夫·P·鲁斯科尼;凯文·G·麦克卢尔 | 申请（专利权）人： | 维特里萨医疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/115 | 分类号： | C12N15/115;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 贺淑东 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 适体 干性年龄相关性黄斑变性 湿性年龄相关性黄斑变性 补体旁路途径 补体因子D 抑制因子 因子D 图样 申请 萎缩 治疗 | ||
1.一种适体，其选择性地与补体因子D的催化裂缝、外部位点或自抑制环结合。
2.根据权利要求1所述的适体，其中所述适体抑制与所述补体因子D相关的功能。
3.根据权利要求1或2中任一项所述的适体，其中所述适体与所述补体因子D中由抗因子D抗体或其抗体片段识别的区域结合，其中所述抗因子D抗体或其抗体片段抑制与所述补体因子D相关的功能。
4.根据权利要求1-3中任一项所述的适体，其中所述抗因子D抗体或其抗体片段是具有根据SEQ ID NO:71的重链可变区氨基酸序列和根据SEQ ID NO:72的轻链可变区氨基酸序列的抗-fD Fab。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的适体，其中所述适体与所述补体因子D中由抗因子D小分子抑制剂或肽抑制剂识别的区域结合，其中所述小分子抑制剂或肽抑制剂抑制与补体因子D相关的功能。
6.根据权利要求5所述的适体，其中所述小分子抑制剂为二氯异香豆素。
7.根据权利要求1-6中任一项所述的适体，其中所述适体为RNA适体或经修饰的RNA适体。
8.根据权利要求1-7中任一项所述的适体，其中所述适体抑制所述补体因子D的功能，如通过C3溶血测定所测量的，其IC50为约50nM或更低。
9.根据权利要求1-8中任一项所述的适体，其中所述适体抑制所述补体因子D的功能，如通过C3溶血测定所测量的，其IC50为约10nM或更低。
10.根据权利要求1-9中任一项所述的适体，其中所述适体抑制所述补体因子D的功能，如通过C3溶血测定所测量的，其IC50为约5nM或更低。
11.根据权利要求1-10中任一项所述的适体，其中如通过因子D酯酶活性测定所测量的，与对照相比，所述适体增加补体因子D的活性。
12.根据权利要求1-11中任一项所述的适体，其中如通过因子D酯酶活性测定所测量的，与对照相比，所述适体抑制补体因子D的活性。
13.根据权利要求1-12中任一项所述的适体，其中如通过溶血测定所测量的，所述适体进一步抑制补体因子D的活性。
14.根据权利要求1-13中任一项所述的适体，其中所述适体选择性地与补体因子D的所述催化裂缝、外部位点或自抑制环结合，其Kd小于约50nM。
15.根据权利要求1-14中任一项所述的适体，其中所述适体选择性地与补体因子D的所述催化裂缝、外部位点或自抑制环结合，其Kd小于约25nM。
16.根据权利要求1-15中任一项所述的适体，其中所述适体选择性地与补体因子D的所述催化裂缝、外部位点或自抑制环结合，其Kd小于约10nM。
17.根据权利要求1-16中任一项所述的适体，其中所述适体选择性地与补体因子D的所述催化裂缝、外部位点或自抑制环结合，其Kd小于约5nM。
18.根据权利要求1-17中任一项所述的适体，其中所述适体不包含SEQ ID NO:73-80。
19.一种方法，其包括：向受试者施用治疗有效量的适体，所述适体选择性地与补体因子D的催化裂缝、外部位点或自抑制环结合。
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