[发明专利]用于治疗TDP-43蛋白质病的他克莫司

权利要求书

1.他克莫司在治疗人类受试者的TDP-43蛋白质病中的用途，其中所述他克莫司是以不造成所述受试者免疫抑制的治疗有效剂量施用。

2.根据权利要求1所述的他克莫司的治疗用途，其中所述TDP-43蛋白质病选自由以下组成的组：肌萎缩侧索硬化(ALS)、额颞叶痴呆(比如FTD-TDP-43和FTD-tau)、其它痴呆(比如阿尔茨海默氏病和路易体痴呆)、帕金森症(包括帕金森氏病、佩里综合症和关岛型ALS帕金森症-痴呆复合征)、多聚谷氨酰胺疾病(比如亨廷顿氏病)和肌肉病变(比如偶发包涵体肌炎)。

3.根据权利要求2所述的他克莫司的治疗用途，其中所述TDP-43蛋白质病是肌萎缩侧索硬化(ALS)。

4.根据前述权利要求中任一项所述的他克莫司的治疗用途，其中所述受试者在TDP-43(TARDBP)基因中具有突变。

5.根据权利要求1至3中任一项所述的他克莫司的治疗用途，其中所述受试者在TDP-43(TARDBP)基因中没有突变。

6.根据前述权利要求中任一项所述的他克莫司的治疗用途，其中所述他克莫司是以不超过0.020mg/kg，例如不超过0.019mg/kg、0.018mg/kg、0.017mg/kg、0.016mg/kg、0.015mg/kg、0.014mg/kg、0.013mg/kg、0.012mg/kg、0.011mg/kg、0.010mg/kg、0.009mg/kg、0.008mg/kg、0.007mg/kg、0.006mg/kg、0.005mg/kg、0.004mg/kg、0.003mg/kg、0.002mg/kg或0.001mg/kg的每日剂量施用。

7.根据权利要求6所述的他克莫司的治疗用途，其中所述他克莫司是以至少0.0005mg/kg，例如至少0.001mg/kg、0.002mg/kg、0.003mg/kg、0.004mg/kg、0.005mg/kg、0.006mg/kg、0.007mg/kg、0.008mg/kg、0.009mg/kg、0.010mg/kg、0.011mg/kg、0.012mg/kg、0.013mg/kg、0.014mg/kg、0.015mg/kg、0.016mg/kg、0.017mg/kg、0.018mg/kg或0.019mg/kg的每日剂量施用。

8.根据前述权利要求中任一项所述的他克莫司的治疗用途，其中所述他克莫司是以足以在所述受试者体内产生至少0.05ng/ml的他克莫司全血谷含量的剂量施用。

9.根据权利要求8所述的他克莫司的治疗用途，其中所述全血谷含量是至少0.075ng/ml，例如至少0.2ng/ml或至少0.3ng/ml。

10.根据权利要求8或9所述的他克莫司的治疗用途，其中所述全血谷含量低于1.2ng/ml，例如低于1.1ng/ml或低于1.0ng/ml。

11.根据前述权利要求中任一项所述的他克莫司的治疗用途，其中所述他克莫司是用于肠施用，例如用于口服、胃或直肠施用。

12.根据权利要求11所述的他克莫司的治疗用途，其中所述他克莫司是用于口服施用，例如呈片剂或胶囊的形式。

13.根据前述权利要求中任一项所述的他克莫司的治疗用途，其中所述他克莫司是用于每日施用。

14.一种单位剂型，包括他克莫司和药学上可接受的稀释剂、载体或赋形剂，其中所述单位剂型包含0.05mg至1.3mg的他克莫司。