[发明专利]一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子及其应用有效
| 申请号： | 201711431616.4 | 申请日： | 2017-12-26 |
| 公开（公告）号： | CN109957567B | 公开（公告）日： | 2022-09-23 |
| 发明（设计）人： | 张必良;杨秀群;王玮 | 申请（专利权）人： | 阿格纳生物制药有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P3/06;A61P35/00;A61P35/04 |
| 代理公司： | 广州广典知识产权代理事务所(普通合伙) 44365 | 代理人： | 顾书玲;万志香 |
| 地址： | 510530 广东省广*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 抑制 pcsk9 基因 表达 sirna 分子 及其 应用 | ||
1.一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子，包含互补形成双链的正义链和反义链，
其结构为：
A:GACGAUGCCUGCCUCUACU-(X)m；
fAmGfUfAfG(s)dA(s)dG(s)dGfCfAfG(s)dG(s)dC(s)dAfUfCmGfUfC(s)mC(s)mC；或
B:mGmAmCfGfAfUmGmCmCfUfGfCfCmUfCfUmAmCmU-(X)m；
fAmGfUfAfG(s)dA(s)dG(s)dGfCfAfG(s)dG(s)dC(s)dAfUfCmGfUfC(s)mC(s)mC；
其中X结构为Z：
Z，
m的值为3；
每个Z中的CH2基团的n值为3或8。
2.如权利要求1所述的siRNA分子，其抑制人、猴的PCSK9基因表达。
3.一种药物组合物，其包含权利要求1所述的siRNA分子和药学上可接受的其它组分。
4.权利要求1所述的siRNA分子或权利要求3所述的药物组合物在制备用于抑制或降低体内或体外细胞PCSK9基因表达水平的药物或制备用于治疗受试者中由PCSK9基因介导的疾病或症状的药物中的用途。
5.如权利要求4所述的用途，其中所述由PCSK9基因介导的疾病或症状包括心血管疾病或肿瘤性疾病。
6.如权利要求5所述的用途，其中，所述心血管疾病选自高脂血症、高胆固醇血症、非家族性高胆固醇血症、多基因高胆固醇血症、家族性高胆固醇血症、纯合性家族性高胆固醇血症、或杂合性家族性高胆固醇血症。
7.如权利要求5所述的用途，其中，所述肿瘤性疾病选自黑色素瘤、肝细胞癌和转移性肝癌。
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