[发明专利]一种用于编辑或修复HBB基因的试剂盒有效
| 申请号： | 201710922540.9 | 申请日： | 2017-09-30 |
| 公开（公告）号： | CN107630018B | 公开（公告）日： | 2018-10-12 |
| 发明（设计）人： | 张芸;姜舒;纪惜銮;刘婕;郭明;罗朝霞;杨顺 | 申请（专利权）人： | 深圳三智医学科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/90;C12N9/22 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 518000 广东省深圳市南山区西丽街道*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 基因 试剂盒 修复 地中海贫血 基因序列 供体 切割 自体造血干细胞 血红蛋白基因 核苷酸序列 特异性靶向 改造 临床研究 治疗应用 种试剂盒 靶向性 酶序列 靶向 应用 | ||
【权利要求书】：
1.一种改造的Cas9蛋白，该改造的Cas9蛋白为将野生型Cas9蛋白第848位赖氨酸突变成丙氨酸及第1003位赖氨酸突变成丙氨酸及第1060位精氨酸突变成丙氨酸获得；其中，所述的野生型Cas9蛋白为氨基酸序列如SEQ ID NO. 15所示的SpCas9蛋白。
2. 一种改造的Cas9蛋白，该改造的Cas9蛋白为将野生型Cas9蛋白第848位赖氨酸突变成丙氨酸及第925位精氨酸突变成脯氨酸及第1003位赖氨酸突变成丙氨酸及第1060位精氨酸突变成丙氨酸获得；其中，所述的野生型Cas9蛋白为氨基酸序列如SEQ ID NO. 15所示的SpCas9蛋白。
3.权利要求1或2所述的改造的Cas9蛋白在制备编辑或修复HBB基因的试剂盒中的应用。
4.一种试剂盒，其特征在于包括权利要求1或2所述的改造的Cas9蛋白或编码该改造的Cas9蛋白的核苷酸序列或包含编码该改造的Cas9蛋白的核苷酸序列的载体。
5.如权利要求4所述的试剂盒，该试剂盒还包括：用于修复HBB基因的供体基因序列或包含该供体基因序列的载体。
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