[发明专利]用于治疗与MASP-2依赖性补体活化相关的状况的方法

权利要求书

1.抑制MASP-2依赖性凝集素补体活化的单克隆MASP-2抑制性抗体或其抗原结合片段在制备药物中的用途，所述药物用于治疗患有非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)或处于发生aHUS的风险中的受试者，其中在施用所述药物之前，确定所述受试者表现出选自以下的一种或多种症状：(i) 贫血、(ii) 血小板减少、(iii) 肾功能不全和(iv) 肌酸酐上升，并且所述药物经配制用于以有效量施用足够长的时间期，以改善所述一种或多种症状，其中所述MASP-2抑制性抗体或其抗原结合片段特异性结合如SEQ ID NO:6所示的人MASP-2并且选择性抑制MASP-2依赖性凝集素补体活化同时保持C1q依赖性经典补体活化的完整性。

2.权利要求1的用途，其中所述受试者患有非因子H依赖性aHUS或处于发生非因子H依赖性aHUS的风险中。

3.权利要求1的用途，其中所述受试者患有与因子I、因子B或膜辅因子CD46相关的aHUS。

4.抑制MASP-2依赖性凝集素补体活化的单克隆MASP-2抑制性抗体或其抗原结合片段在制备药物中的用途，所述药物用于降低受试者将患有与非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)相关的临床症状的风险，所述受试者具有已知与发生aHUS的风险提高相关的基因标记物，其中所述MASP-2抑制性抗体或其抗原结合片段特异性结合如SEQ ID NO:6所示的人MASP-2并且选择性抑制MASP-2依赖性补体活化同时保持C1q依赖性经典补体活化的完整性。

5.权利要求4的用途，其中所述受试者在选自以下的基因中具有已知与发生aHUS的风险提高相关的基因标记物：补体因子H (CFH)、因子I (CFI)、因子B (CFB)、膜辅因子CD46、C3、补体因子H-相关蛋白1 (CFHR1)、抗凝蛋白血栓调节蛋白(THBD)、补体因子H-相关的蛋白3 (CFHR3)和补体因子H-相关的蛋白4 (CFHR4)。

6.权利要求4的用途，其中所述药物用于在已知与触发aHUS临床症状相关的事件发生之前、期间或之后治疗所述受试者。

7.权利要求6的用途，其中所述与触发aHUS临床症状相关的事件选自药物暴露、感染、恶性肿瘤、损伤、器官或组织移植，和怀孕。

8.权利要求7的用途，其中所述感染是细菌感染。

9.权利要求4的用途，其中所述药物经配制用于皮下施用。

10.抑制MASP-2依赖性凝集素补体活化的单克隆MASP-2抑制性抗体或其抗原结合片段在制备药物中的用途，所述药物用于治疗患有继发于感染的非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)或处于发生继发于感染的aHUS的风险中的受试者，其中所述MASP-2抑制性抗体或其抗原结合片段特异性结合如SEQ ID NO:6所示的人MASP-2并且选择性抑制MASP-2依赖性补体活化同时保持C1q依赖性经典补体活化的完整性。

11.权利要求10的用途，其中所述受试者患有与肺炎链球菌感染相关的非肠道aHUS，或处于发生与肺炎链球菌感染相关的非肠道aHUS的风险中。

12.权利要求1、4或10的用途，其中所述药物经配制用于通过静脉内导管或其他导管递送方法而施用至所述受试者。

13.权利要求12的用途，其中所述药物用于治疗接受血浆置换治疗的受试者。

14.权利要求12的用途，其中所述药物用于在血浆置换不存在的情况下治疗受试者。

15.权利要求14的用途，其中所述药物经配制用于通过导管施用，持续第一时间期，并且其中所述药物经配制用于在第二时间期间皮下施用。