[发明专利]用于治疗小儿胆汁淤积性肝病的胆汁酸再循环抑制剂

权利要求书

1.顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白抑制剂(ASBTI)或其药学上可接受的盐在制备用于治疗小儿胆汁淤积性肝病的口服剂型的儿科药物中的用途，其中当所述药物被施用时，治疗有效量的包含ASBTI或其药学上可接受的盐的所述药物被非系统性地施用至小儿患者，并且所述ASBTI是并且所述药物还包含药学上可接受的载体。

2.如权利要求1所述的用途，其中所述儿科药物呈选自以下的形式:溶液、糖浆、悬浮液、酏剂、用于重构为悬浮液或溶液的粉末、可分散片/泡腾片、咀嚼片、橡皮糖、棒棒糖、冷冻汽水、锭剂、口服薄带、口腔崩解片、囊剂、软胶胶囊和撒布口服粉末或颗粒。

3.如权利要求1所述的用途，其中所述ASBTI的剂量是10μg/kg/天和10mg/kg/天之间。

4.如权利要求1所述的用途，其中所述ASBTI的剂量是从14μg/kg/天至1mg/kg/天的任何剂量。

5.如权利要求1所述的用途，其中所述ASBTI的剂量是从0.001mg/kg/天至100mg/kg/天的任何剂量。

6.如权利要求1所述的用途，其中所述ASBTI的剂量是0.001mg/天至5000mg/天。

7.如权利要求1所述的用途，其中少于10％的所述ASBTI被系统性地吸收。

8.如权利要求1所述的用途，其中所述ASBTI使得受试者的血清胆汁酸或肝脏胆汁酸水平与施用所述ASBTI之前的水平相比降低至少20％。

9.如权利要求1所述的用途，其中所述ASBTI使得受试者的血清胆汁酸或肝脏胆汁酸水平与施用所述ASBTI之前的水平相比降低至少30％。

10.如权利要求1所述的用途，其中所述ASBTI使得受试者的血清胆汁酸或肝脏胆汁酸水平与施用所述ASBTI之前的水平相比降低至少40％。

11.如权利要求1所述的用途，其中所述ASBTI使得受试者的血清胆汁酸或肝脏胆汁酸水平与施用所述ASBTI之前的水平相比降低至少50％。

12.如权利要求1所述的用途，其中所述儿科药物减少黄瘤、血清脂蛋白X、肝酶、胆红素、肠细胞内胆汁酸/盐或肝细胞的坏死和/或对肝细胞结构的损伤。

13.如权利要求1所述的用途，其中所述小儿胆汁淤积性肝病为进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)、Alagille综合征、杜宾-约翰逊综合征、肝移植后胆汁淤积、小儿原发性硬化性胆管炎、MRP2缺陷综合征、新生儿硬化性胆管炎、小儿阻塞性胆汁淤积、小儿非阻塞性胆汁淤积、小儿肝外胆汁淤积、小儿肝内胆汁淤积、小儿原发性肝内胆汁淤积、小儿继发性肝内胆汁淤积、良性复发性肝内胆汁淤积(BRIC)、全胃肠外营养相关的胆汁淤积、癌旁胆汁淤积、Stauffer综合征、药物相关的胆汁淤积、感染相关的胆汁淤积或胆石病。

14.如权利要求1所述的用途，所述小儿胆汁淤积性肝病为进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)、Alagille综合征、小儿原发性硬化性胆管炎、良性复发性肝内胆汁淤积(BRIC)或胆道闭锁。

15.如权利要求13或14所述的用途，其中所述进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)为1型PFIC、2型PFIC或3型PFIC，所述良性复发性肝内胆汁淤积(BRIC)为1型BRIC、2型BRIC或3型BRIC。

16.如权利要求15所述的用途，其中所述小儿胆汁淤积性肝病为1型PFIC、2型PFIC或3型PFIC。