[发明专利]腺相关病毒AAV9及其在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途在审
| 申请号： | 201710126646.8 | 申请日： | 2017-03-06 |
| 公开（公告）号： | CN108524952A | 公开（公告）日： | 2018-09-14 |
| 发明（设计）人： | 马端;张进;欧华源;杜司晨;马竞;姜楠;崔人婕 | 申请（专利权）人： | 复旦大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P43/00 |
| 代理公司： | 上海元一成知识产权代理事务所(普通合伙) 31268 | 代理人： | 吴桂琴 |
| 地址： | 200433 *** | 国省代码： | 上海;31 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 腺相关病毒 治疗 制备 干预 重组质粒表达载体 基因工程领域 葡糖脑苷脂酶 酶替代疗法 成年小鼠 骨髓供体 骨髓移植 实验模型 治疗效果 治疗周期 重组质粒 野生型 诱导型 构建 整合 基因 补充 | ||
【权利要求书】：
1.腺相关病毒AAV9在制备治疗戈谢氏病的制剂中的用途。
2.按权利要求1所述的用途，其特征在于，采用9型腺相关病毒AAV9干预成年小鼠的全身诱导型戈谢氏病模型，表达野生型β-葡糖脑苷脂酶基因（
3.按权利要求1或2所述的用途，其特征在于，所述9型腺相关病毒AAV9通过pAAV-CMV-Gba-MCS-3flag重组质粒表达载体包装获得，其包含CMV启动子和3个flag标签，含有氨苄抗性基因，该载体通过限制性内切酶Nhe1和BamH1双酶切，通过T4连接酶连接入带有NheI和BamHI两个限制性内切酶粘性末端的Gba基因。
4.按权利要求2所述的用途，其特征在于，所述的成年小鼠的全身诱导型戈谢氏病模型采用Gba-flox/WT小鼠与tamoxifen诱导型Cre表达小鼠杂交，获得Gba-flox/WT；Ubc-CreER2T小鼠，再杂交建立Gba-flox/flox；Ubc-CreER2T小鼠模型；该模型小鼠的GBA的第8号内含子和第11号内含子均带有能被Cre重组酶识别并重组的LoxP位点和能被Tamoxifen诱导激活的Ubc-CreER2T重组酶。
5.按权利要求3所述的用途，其特征在于，所述的包装获得的9型腺相关病毒AAV9其滴度为1.91×1013vp。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于复旦大学，未经复旦大学许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/201710126646.8/1.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
