[发明专利]通过靶向光受体治疗失明的新型治疗工具和方法

权利要求书

1.一种用于治疗或改善失明的分离的核酸分子，其包含编码去极化光门控离子通道的核苷酸，所述编码去极化光门控离子通道的核苷酸功能性连接到导致所述去极化光门控离子通道在视网膜光受体细胞中特异性表达的启动子，其中，所述启动子选自Gnat2_500、Gnat2_2kb和TF_GSH2，其中Gnat2_500的核酸序列如SEQ ID NO:2所示，Gnat2_2kb的核酸序列如SEQ ID NO:3所示，并且TF_GSH2的核酸序列如SEQ ID NO:6所示。

2.权利要求1所述的用于治疗或改善失明的分离的核酸分子，其中所述去极化光门控离子通道是通道视紫红质。

3.权利要求2所述的用于治疗或改善失明的分离的核酸分子，其中所述通道视紫红质是通道视紫红质-2。

4.权利要求1-3中任一项所述的用于治疗或改善失明的分离的核酸分子，其中所述视网膜光受体细胞是杆细胞或锥细胞。

5.权利要求1-3中任一项所述的用于治疗或改善失明的分离的核酸分子，其中所述启动子是Gnat2_500，其中Gnat2_500的核酸序列如SEQ ID NO:2所示。

6.一种用于治疗或改善失明的重组载体，其包含如权利要求1-5中任一项所述的用于治疗或改善失明的分离的核酸分子。

7.一种用于治疗或改善失明的宿主细胞，其包含如权利要求6所述的用于治疗或改善失明的重组载体。

8.一种包含分离的核酸分子的重组载体，所述分离的核酸分子包含如SEQ ID NO：2、3或6所示的核酸，其中所述分离的核酸分子有效地驱动基因在视网膜光受体细胞中的表达，并且其中编码所述基因的核酸与所述分离的核酸分子有效连接。

9.如权利要求8所述的重组载体，其中所述基因编码去极化光门控离子通道。

10.如权利要求9所述的重组载体，其中所述去极化光门控离子通道是通道视紫红质。

11.如权利要求10所述的重组载体，其中所述通道视紫红质是通道视紫红质-2。

12.如权利要求8-11任一项所述的重组载体，其中所述视网膜光受体细胞是杆细胞或锥细胞。

13.如权利要求8-11任一项所述的重组载体，其中所述分离的核酸分子包含如SEQ IDNO:2所示的核酸。

14.包含权利要求8-13任一项的重组载体的宿主细胞。

15.一种试剂盒，包含根据权利要求1至5中任一项所述的用于治疗或改善失明的分离的核酸分子，根据权利要求6所述的用于治疗或改善失明的重组载体，根据权利要求7所述的用于治疗或改善失明的宿主细胞，根据权利要求8-13任一项所述的重组载体或根据权利要求14所述的宿主细胞。

16.权利要求1至5中任一项所述的用于治疗或改善失明的分离的核酸分子、权利要求6所述的用于治疗或改善失明的重组载体或权利要求7所述的用于治疗或改善失明的宿主细胞在制备用于治疗或改善失明的药物中的用途，其中所述治疗或改善失明包括对有需要的患者施用所述分离的核酸分子、所述重组载体或所述宿主细胞。

17.根据权利要求16所述的制药用途，其中所述施用是通过视网膜下注射进行。