[发明专利]反义核酸

权利要求书

1.反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其由选自序列号7、8、10、11、12、25、30、33、79以及80中的任意一个碱基序列构成。

2.根据权利要求1所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其由选自序列号8、10、25、30、33、79、以及80中的任意1个碱基序列构成。

3.根据权利要求1或2所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其是寡核苷酸。

4.根据权利要求3所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其中，构成所述寡核苷酸的至少1个核苷酸的糖部分和/或磷酸键部分经过修饰。

5.根据权利要求3或4所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其中，构成所述寡核苷酸的至少1个核苷酸的糖部分是2’位的-OH基被选自OR、R、R’OR、SH、SR、NH₂、NHR、NR₂、N₃、CN、F、Cl、Br及I中的任一基团取代而得到的核糖，

所述R表示烷基或芳基，所述R’表示亚烷基。

6.根据权利要求4或5所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其中，构成所述寡核苷酸的至少1个核苷酸的磷酸键部分为选自硫代磷酸酯键、二硫代磷酸酯键、膦酸烷基酯键、氨基磷酸酯键及硼磷酸酯键中的任意1种。

7.根据权利要求1或2所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其是吗啉基低聚物。

8.根据权利要求7所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其是二氨基磷酸酯吗啉基低聚物。

9.根据权利要求1或2所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其是二氨基磷酸酯吗啉基低聚物。

10.根据权利要求7～9中任一项所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其5’末端为下述化学式(1)～(3)中的任一基团，

11.一种肌营养不良症治疗用医药组合物，其以权利要求1～10中任一项所述的反义低聚物、其医药上能够允许的盐或水合物作为有效成分。

12.根据权利要求11所述的肌营养不良症治疗用医药组合物，其还包含医药上能够允许的载体。

13.权利要求1～10中任一项所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物、或者权利要求11或12所述的所述医药组合物在制造肌营养不良症患者的肌营养不良症治疗用药物中的用途。

14.根据权利要求13所述的用途，其中，所述肌营养不良症患者是在抗肌萎缩蛋白基因中具有成为外显子45跳读对象的变异的患者。

15.根据权利要求13或14所述的用途，其中，所述患者是人。

16.根据权利要求1～10中任一项所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其特征在于用于肌营养不良症治疗。

17.根据权利要求16所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其中，在所述治疗中，肌营养不良症患者是在抗肌萎缩蛋白基因中具有成为外显子45跳读对象的变异的患者。

18.根据权利要求16或17所述的反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其中，所述患者是人。